Levoketokonazol Cushing-szindrómára
Az FDA jóváhagyta a levoketokonazolt (Recorlev, Xeris Biopharma) az endogén hiperkortizolémia kezelésére olyan Cushing-szindrómás felnőtteknél, akiknél a műtét nem lehetséges vagy nem kuratív.
Az endogén Cushing-szindróma egy viszonylag ritka állapot, amelyet -a többnyire az agyalapi mirigy benignus daganata következtében kialakuló- megemelkedett kortizolszint jellemez. Kezelés nélkül súlyos szövődményekhez, köztük cukorbetegséghez, magas vérnyomáshoz, szöveti törékenységhez és hangulati zavarokhoz és továbbá nőbetegekben reprodukciós problémákhoz és hirsutizmushoz vezethet. A kezeletlen betegek fele 5 éven belül meghal.
A levoketokonazol gátolja a kortizol szintézist. Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalának jóváhagyása két, összesen 166, endogén Cushing-szindrómában szenvedő beteg bevonásával végzett 3. fázisú vizsgálat hatékonysági és biztonságossági adatain alapult. A gyógyszer mind a nyílt elrendezésű, egykarú SONICS-vizsgálatban, mind a randomizált, placebo-kontrollos LOGICS-vizsgálatban jelentősen csökkentette és normalizálta a vizelet szabad kortizolszintjét, és javított számos másodlagos végponton. A folyamatban lévő nyílt OPTICS tanulmányban a hosszú távú kezelés adatait fogják értékelni.
A Recorlev dobozán feketekeretes figyelmeztetés fog figyelmeztetni az életveszélyes hepatotoxicitás és a QT-megnyúlás lehetőségére. A kezelés előtt és alatt a betegeket májenzim-vizsgálatokkal és EKG-val kell követni, és esetleges hypokalaemiájukat és hypomagnesemiájukat mindenképp korrigálni kell.
A levoketokonazol leggyakoribb (több, mint 20%-ban előforduló) mellékhatásai az émelygés/hányás, hypokalaemia, vérzés/zúzódás, szisztémás magas vérnyomás, fejfájás, májkárosodás, kóros méhvérzés, bőrpír, fáradtság, hasi fájdalom/diszpepsia, ízületi gyulladás, felső légúti fertőzés, izomfájdalom, aritmia, hátfájás, álmatlanság/alvási zavarok és perifériás ödéma.
"A Cushing-szindróma olyan ritka betegség, amely fizikailag és érzelmileg is tönkre teheti az érintettek életét. A legtöbb beteg évekig tünetmentes, majd a diagnózis felállításakor azzal szembesül, hogy betegsége kezelési lehetőségei előtt, majd korlátozott hatékony kezelési lehetőségekkel néz szembe... Izgatottan várjuk, hogy a ritka gyógyszerek fejlesztésének hosszú és bonyolult folyamata nyomán az FDA jóváhagyását adja egy új terápiás lehetőségre, ami nagy segítség lenne a Cushing-kórban szenvedő betegek közössége számára” – mondta Leslie Edwin, a Cushing Támogatási és Kutatási Alapítványának elnöke a Xeris közleményében.
Forrás: Xeris sajtóközlemény
