Őssejt-transzplantáció másodlagos progresszív SM-ben

Egy retrospektív vizsgálat eredményei azt mutatják, hogy szerint az autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációban részesült másodlagos progresszív sclerosis multiplexes (SPMS) betegek több mint 60%-ánál 5 év elteltével sem rosszabbodott a rokkantság mértéke, és kevesebb volt a relapszus. Ezeknél a betegeknél is nagyobb valószínűséggel maradt fenn a javulás a kezelés után évekig.

A másodlagos progresszív betegségben szenvedők gyakran keveset profitálnak az egyéb DMT-kből, ezért nagy az igény másfajta kezelések iránt. Az AHSCT közismerten jó eredményeket hoz kínál a relabáló remittáló SM (RRSM)-ben szenvedő betegeknél, az SPMS-re gyakorolt ​​​​hatékonyságára vonatkozó vizsgálatok ellentmondó eredményeket hoztak. A kutatók szerint az új eredmények fényében célszerű újra megvizsgálni, hogy ez a terápia segítséget jelenthet-e az aktív, súlyosabb betegségben szenvedő betegek számára, az a véleményük, hogy "az AHSCT kezelési lehetőséggé válhat azoknál a gyulladásos aktivitású, másodlagos progresszív SM-betegeknél, akiknél a rendelkezésre álló kezelések sikertelennek bizonyultak.A betegek kiválasztása nagyon fontos a legjobb kezelési válasz biztosítása és a biztonsági problémák minimalizálása érdekében, beleértve a transzplantációval kapcsolatos mortalitást" - tette hozzá Inglese.

A Neurology folyóiratban december 21-én online közzétett retrospektív, propensity-matching vizsgálatban a kutatók két olasz regiszter segítségével azonosítottak 79 olyan beteget, akiket off-label AHSCT-vel kezeltek, és 1975 olyan beteget, akik más terápiában részesültek. A kontrollcsoport betegei által kapott egyéb DMT-k a béta-interferonok, azatioprin , glatiramer-acetát, mitoxantron , fingolimod , natalizumab , metotrexát , teriflunomid , ciklofoszfamid , dimetil -fumarát vagy alemtuzumab voltak. Az eredmények azt mutatták, hogy az első rokkantság progressziójáig eltelt idő szignifikánsan hosszabb volt a transzplantáción átesett betegeknél (kockázati arány [HR], 0,5; P = 0,005); az AHSCT csoport 61,7%-a mentes volt a rokkantság progressziójától 5 év után, szemben a kontrollcsoport 46,3%-ával.

Az AHSCT-t kapó betegek körében a relapszusok aránya alacsonyabb volt a más DMT-ben részesült betegekéihez képest (P< 0,001), és a 10 év alatti rokkantsági pontszámaik is alacsonyabbak voltak (P < 0,001). A transzplantációs csoportban 3 évvel a kezelés után szignifikánsan nagyobb valószínűséggel jött létre tartós javulás a rokkantságban, mint a többi DMT-vel kezelt betegeknél (34,7% vs 4,6%; p<0,001). „A tanulmány III. osztályú bizonyítékot szolgáltat arra vonatkozóan, hogy az autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációk meghosszabbították a rokkantság igazolt progressziójáig eltelt időt más betegségmódosító terápiákhoz képest" - írják a kutatók.

Jeff Cohen (Mellen Center for Multiple Sclerosis Treatment and Research at Cleveland Clinic, Ohio) kommentárjában úgy nyilatkozott, hogy ez a kutatás "kibővíti azt a populációt, amelynél fontolóra kell venni a hematopoietikus őssejt-transzplantációt". Bár a korábbi vizsgálatok nem mutattak előnyt a súlyos progresszív SM-ben szenvedő betegek számára, a jelenlegi vizsgálat résztvevői másodlagosan progresszív SM-ben szenvedtek, és relapszus aktivitásuk nagymértékű volt. Úgy gondolja: az a tény, hogy valakinek nyilvánvaló progressziója vagy valamivel súlyosabb fogyatékossága van, nem zárja ki az őssejt-transzplantáció alkalmazását. A B-sejt terápiában részesülő betegek kizárása az SPMS kontrollcsoportból azonban szerinte felveti azt a kérdést, hogy vajon hasonló eredmények születnének-e az AHSCT-vel való összehasonlításból. Azt is megjegyezte, hogy biztonsági aggályok merülnek fel a terápiával kapcsolatban, amely magasabb transzplantációs mortalitást eredményezett az SPMS-ben szenvedő betegek körében – bár a jelenlegi vizsgálatban csak egy beteg halt meg a transzplantációt követően. Ennek ellenére ígéretesnek tartja az eredményeket.

Forrás:

Giacomo Boffa G, Alessio Signori A, Luca Massacesi L et al on behalf of Italian BMT-MS Study Group, Italian MS Register:  Hematopoietic Stem Cell Transplantation in People With Active Secondary Progressive Multiple Sclerosis Neurology Dec 2022, 10.1212/WNL.0000000000206750; DOI: 10.1212/WNL.0000000000206750