Új limfóma elleni szer
Az FDA 2018. szeptember 25-én engedélyezte a duvelisib (Copiktra) alkalmazását krónikus és kis limfocitás limfóma, valamint refrakter follikuláris limfóma kezelésére.
Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) felnőtt betegeknél történő alkalmazásra egy olyan készítményt (Copiktra, duvelisib) engedélyezett (kérelmező: Verstem Oncology), amely három különböző limfóma kezelésére alkalmazható. A Copiktra hatóanyaga egy orális foszfoinozitid 3-kináz gátló (PI3K), ez az első olyan hatóanyag, mely kétszeres hatású inhibitor, mivel a PI3K-delta és PI3K-gamma működését egyarát akadályozza. Az FDA a DUO klinikai vizsgálat eredményei alapján olyan betegekben történő alkalmazásra engedélyezte a szert, akik relapszáló vagy refrakter krónikus limfocitás limfómában (CLL, chronic lymphocytic lymphoma), vagy kis limfocitás limfómában (CLL/SLL, small lymphocytic lymphoma) szenvednek, és már legalább két korábbi kezelésben részesültek. A készítmény engedélyt kapott refrakter follikuláris limfóma (FL) kezelésére is olyan betegeknél, akik már legalább két szisztémás terápián estek át, mivel a DUO vizsgálat ezeknél a betegeknél is kimutatta, hogy jótékonyan befolyásolja a progressziómentes túlélést. A gyógyszer engedélyezése elsőbbségi felülvizsgálat (priority review) és gyorsított engedélyezési eljárás (accelerated approval) keretében történt, és megkapta a ritka betegségek gyógyszere (orphan drug) minősítést.
Ez a három betegség (CLL/SLL és FL) a non-Hodgkin limfóma gyakori típusa, becslések szerint az Egyesült Államokban 350 ezer ilyen beteg él, és a betegek nagy része tapasztal relapszust vagy alakul ki nála refrakter betegség. A gyógyszer új kezelési lehetőséget kínál azon betegek számára, akiknél legalább két kezelést követően is progressziót állapítottak meg.
Klinikai vizsgálatok adatai
A CLL/SLL indikációt az FDA a DYNAMO vizsgálatban részt vevő betegek egyik alcsoportjának eredményei alapján adta ki. A DYNAMO vizsgálatban 319 felnőtt, korábban már legalább egy terápiában részesült betegnél hasonlították össze a duvelisib és az ofatumumab (Arzerra, Genmab/Novartis) hatásosságát, és ezek egyik alcsoportja (DUO) legalább két korábbi kezelést kapott. Ebben az alcsoportban 95 beteg kapott duvelisibet, 101 pedig ofatumumabot, medián életkoruk 69 év volt. A hatásosság fő mérőszáma a progressziómentes túlélés (PFS, progression-free survival) volt, amelyet egy független értékelő bizottság állapított meg, ez 16,4 hónap volt a duvelisib és 9,1 hónap az ofatunumab esetében. A vizsgálat másik mérőszáma a fenntartott válaszarány volt, a kezelés 6 hónapját követően a betegek 43%-ánál, 12 hónapot követően pedig 17%-nál maradt fenn a válasz.
Fekete keretes figyelmeztetés és mellékhatások
A gyógyszer csomagolásán feltüntetett fekete keretes figyelmeztetés négy súlyos, életveszélyes toxikus mellékhatást tartalmaz: fertőzések, hasmenés vagy colitis, bőrszöveti reakciók és tüdőgyulladás. A készítmény alkalmazása olyan nemkívánatos hatásokkal járhat, amelyek a dózis csökkentését, a kezelés felfüggesztését vagy leállítását vonják maguk után, ilyen például a májtoxicitás, a neutropénia és a magzatkárosító hatás.
A leggyakrabban tapasztalt mellékhatások (melyeket legalább a betegek 20%-ánál megfigyeltek): hasmenés vagy colitis, neutropenia, kiütések, émelygés, pyrexia, köhögés, kimerültség, felsőlégúti fertőzés, tüdőgyulladás, izomfájdalmak és anemia.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Duvelisib Approved for Certain Lymphomas
