Új készítmény szisztémás lupusz kezelésére
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a szisztémás lupus erythematosus (SLE) kezelésére szolgáló Saphnelo (anifrolumab) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) december 13-16-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg a szisztémás lupus erythematosus (SLE) kezelésére szolgáló Saphnelo (anifrolumab, 300 mg infúziós oldat) készítménnyel szemben (kérelmező: AstraZeneca AB). A teljes indikáció szerint a Saphnelo kiegészítő terápiaként alkalmazható a standard kezelés ellenére közepes vagy súlyos, aktív autoantitest-pozitív szisztémás lupus erythematosusban szenvedő felnőtt betegek kezelésére. A készítményt kizárólag SLE kezelésében jártas szakember írhatja fel és adhatja be.
Az Egyesült Államokban az FDA 2021. augusztus 2-án már engedélyezte a készítményt azonos márkanéven. A jóváhagyás jelentőségét az adja, hogy a Saphnelo 10 éve az első újonnan engedélyezett kezelés SLE indikációban, másrészt az elsőként engedélyezett IFN-1 receptor antagonista készítmény.
A hatóanyagról
A Saphnelo hatóanyaga, a monoklonális antitestek közé tartozó anifrolumab (ATC kód: L04AA51) egy szelektív immunszuppresszáns, mely az I. típusú interferon receptor 1-es alegységéhez kötődve blokkolja az I. típusú interferonok biológiai aktivitását. A hatóanyagról korábbi cikkünkben szolgáltunk részletesebb leírással: Ígéretes új vizsgálati szer SLE-ben. A Saphnelo alkalmazásának klinikai vizsgálatok során kimutatott előnye, hogy a placebóhoz képest az 52. hétre növelte a BICLA (British Isles Lupus Assessment Group-based Composite Lupus Assessment) skálán szignifikáns választ mutató, standard kezelésben részesülő betegek arányát. A készítmény alkalmazása során leggyakrabban előforduló mellékhatások az alábbiak voltak: felsőlégúti fertőzések, bronchitis, az infúzió beadási helye körül fellépő reakciók és herpes zoster (egyben ez volt a leggyakoribb súlyos mellékhatás is).
Klinikai vizsgálatok
Az FDA a Saphnelo engedélyét három klinikai vizsgálat, a fázis II MUSE és a fázis III TULIP-1 és TULIP-2 (Treatment of Uncontrolled Lupus via the Interferon Pathway) vizsgálatok eredményei alapján adta ki. A TULIP vizsgálatokról korábbi cikkünkben (Ígéretes új vizsgálati szer SLE-ben) már beszámoltunk, a 305 beteg bevonásával végzett MUSE pedig két különböző dózisú Saphnelo adagolásának hatásosságát és biztonságosságát értékelte placebo ellenében. A vizsgálat során a standard terápiában részesülő betegek placebót vagy fix dózisú anifrolumabot kaptak intravénásan (vagy 300 mg vagy 1000 mg adagot négyhetente). Az eredmények szerint az alacsonyabb és a magasabb dózis több vizsgálati végpont vonatkozásában egyaránt hatásosnak bizonyult a placebóhoz képest.
A TULIP vizsgálati program két irányban folytatódik, egyrészt egy hosszú távú kiterjesztett vizsgálatban a tartós alkalmazás biztonságosságát és hatásosságát értékelik, másrészt pedig a szubkután adagolás lehetőségét is kutatják. Az AstraZeneca ezen felül a Saphnelo hatásosságát több más olyan betegség kezelésében is vizsgálja, amelyekben az interferon-I kulcsszerepet játszik, ilyen a lupus nephritis, a kután lupusz (cutaneous lupus erythematosus) és a myositis.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a decemberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
EMA CHMP positive opinion: Saphnelo
FDA approves anifrolumab (Saphnelo) as first new lupus treatment in more than 10 years
FDA approves AstraZeneca’s anifrolumab for lupus
Saphnelo (anifrolumab) approved in the US for moderate to severe systemic lupus erythematosus
