Egy első ilyen jellegű klinikai vizsgálat során németországi kutatók rákölő sejtterápiát alkalmaztak a lupus sikeres kezelésére kis számú betegnél.

A Genentech új bispecifikus antitestje, a glofitamab jó eredményeket mutatott agresszív nagy B-sejtes limfóma harmadvonalbeli kezelésében.

Egy új olasz, Fázis II vizsgálat eredményei szerint folliculáris lymphomában az obinutuzumab kezelés mellé zanubrutinibet kétszeresére nő a progressziómentes túlélés (PFS).

A krónikus lymphoid leukaemia és az akut myeloid leukaemia kezelésére szolgáló VENCLYXTO®(venetoklax) lett az Év Gyógyszere.

A nagy áttörést a membranosus nephropathia patogenezisének megis­merésében a 2009-ben felfedezett foszfolipáz A2 receptor (PLA2R) mint antigén jelentette. Míg hosszú ideig csupán ezt az antigént ismertük, addig is sejteni lehetett, hogy más antigének is szerepet játszhatnak a betegség ki­alakulásában. 2014-ben a thrombospondin type-1 domain-containing 7A-t (THSD7A), míg 2019-ben a neural epidermal growth factor-like 1 proteint (NELL-1) és az exostosin 1,2-t (EXT1, EXT2) azonosították új antigénként.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a krónikus limfocitás leukémia kezelésére szolgáló Calquence (acalabrutinib) készítményt.

Az FDA 2019. május 15-én engedélyezte a krónikus limfocitás leukémia és a kislimfocitás leukémia kezelésére szolgáló Venclexta-Gazyva szerkombinációt.

BEVEZETÉS
A CLL (krónikus lymphocytás leukaemia/chronic lymphocytic leukemia) a felnőtteket érintő leggyakoribb, jól kezelhető, ma még azonban gyógyíthatatlan leukaemia-típus. A CLL terápiája során 65 év feletti betegpopulációban standard terápiás eljárásként kemoimmunoterápia használatos (chlorambucil–obinutuzumab, illetve bendamustin–rituximab), melyeknél a betegek életkorának növekedésével egyre több toxikus mellékhatás tapasztalható. Ennek kiküszöbölésére kisebb toxicitással bíró, orálisan adható, célzott terápiás lehetőségekre van szükség. Erre kínál lehetőséget a betegség patogenezisében jelentős szerepet játszó B-sejt receptor jelátvivő folyamatok célzott támadása, mely a Brutontirozin-kináz (Btk) gátlása révén a CLL-ben érintett jelátviteli folyamatok gátlását teszi lehetővé, ezáltal csökkentve a sejtek adhézióját, valamint proliferációját. A Btk-inhibitor ibrutinib Barr és munkatársai által megjelent közleménye szerint relapszus esetén több mint 50 hónapos medián progressziómentes túlélést biztosít, ahogyan alkalmazása mellett korábban nem kezelt esetekben a diagnózis felállítását követő 2 évben közel 90%-os arányú progressziómentességet lehet elérni. A rituximab vagy más CD20-ellenes antitest kemoterápiával való kombinációja ismerten javítja a betegek túlélési mutatóit, azonban mind ez idáig nem ismert, hogy az ibrutinib monoterápia és a konven cionális kemoterápia hatékonyabb-e az érintett betegcsoportban. 

BEVEZETÉS
A 2008-as WHO-klasszifikáció szerint a krónikus lymphoid leukaemia (CLL) egy olyan alacsony malignitású lymphoma, ahol a perifériás vérben a klonális (CD5-, CD19-, dimCD20-, CD23-pozitív) lymphocyták száma meghaladja az 5000/μl-t. Korai stádiumú CLL esetében, kezelési indikáció hiányában a figyelő várakozás („watch and wait”) az elfogadott álláspont. A kezelést igénylő betegek kimenetele sokat javult az immunkemoterápia és az új, molekulárisan célzott szerek bevezetésével. Az összefoglaló iránymutatást ad a CLL-es betegek ellátását illetően.

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszereinek bizottsága (CHMP) 2019 június 24-27-i ülésén az alábbi készítményeket véleményezte.