Cannabis készítmény súlyos epilepsziában

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszerügyi Hivatalának (FDA) tanácsadó testülete egyhangúlag támogatja a cannabidiol tisztított készítményének (Epidiolex, GW Pharmaceuticals) befogadását a legalább 2 éves, vagy idősebb, Lennox-Gastaut szindrómában (LGS), illetve Dravet szindómában szenvedő gyermekek kiegészítő kezelésére. Az FDA 2018. június 27-én fog dönteni. Időközben az európai gyógyszerhatóság (az EMA) szintén megkapta a gyártó folyamodványát. A gyártó napi 10 mg/kg kezdő adagot ajánl, melyet napi 20 mg/kg-ig lehet növelni a klinikai válasz és a tolerábilitás függvényében.

(A Lennox-Gastaut szindróma, LGS: „A fejlődésben lévő központi idegrendszer károsodása miatt kialakuló változatos görcsrohamokkal jellemzett súlyos, nehezen gyógyítható korspecifikus megbetegedés, mely szinte minden esetben mentális hanyatlással jár”(drdiag.hu). DS: súlyos csecsemőkori myoclonusos epilepszia).

A Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee szerint az Epidiolex hatásos, biztonságos. Dr. John Mendelson (Friends Research Institute, San Francisco, Kalifornia) kijelentette, hogy „ez a gyógyszer áttörést jelent majd ebben a szörnyű betegségben”. Dr. Michael Privitera (University of Cincinatti, Ohio epilepszia központ igazgatója), aki az egyik kulcsfontosságú vizsgálat vezetője volt, egyenesen „történelmi pillanatnak” nevezte a döntést. ”Valójában nem értjük, hogy a szer miképpen akadályozza meg a görcsrohamokat, de az összes eddigi gyógyszerektől különbözik. Jóval megbízhatóbb, mint az USA egyes államaiban hozzáférhető marihuana.” Bár az Epidiolex gyógyszert a marihuanából (Cannabis sativa) állítják elő, de a készítmény nem vezet abúzusra – jelentette ki az FDA.

Az FDA tanácsadó testületéhez az 2018. január 24-én a Lancetben online megjelent egyik alapvető vizsgálatnak és további két vizsgálatnak az adatait nyújtotta be a gyártó. A Lancetben közölt vizsgálatban 171 (átlagosan 15 éves) beteg 14 hétig tartó, napi 20 mg/kg Epidiolex-szel kiegészített kezelése szignifikánsan csökkentette a görcsrohamok előfordulását: az eleséses göcsök 44%-kal csökkentek az Epidiolex csoportban és csak 22%-kal a placebo csoportban (P=0,0135). Egy másik vizsgálatba 76 LGS-ben szenvedő gyermek került: a napi 10 mg/kg Epidiolex 37%-kal csökkentette az eleséses görcsrohamokat, míg a placebót szedőknél a csökkenés csak 17%-os volt (P<0,01). Általános benyomás szerint a legalább 10 mg/kg napi adagot szedőnél jelentős javulás várható.

A gyártó cég összesen 1651 betegen (1200 beteg/év hosszan) vizsgálta a szer biztonságosságát is: a betegek 88%-ánál jelentkezett valamiféle mellékhatás: álmosság, csökkent étvágy, hasmenés, a betegek 14%-ánál viszont súlyos mellékhatások jelentkeztek. Mellékhatások miatt a betegek az Epidiolex kezelést 9,3%-ban, a placebo kezelést 1,3%-ban hagyták abba . Több halálozás is előfordult, de egyik sem függött össze az Epidiolex kezeléssel. Átmeneti transzamináz-szint emelkedést láttak a 10 mg/kg napi adag mellett 8%-ban, a 20 mg/kg napi adag mellett 16%-ban. Súlyos májenzim-emelkedés 3%-ban és 4%-ban alakult ki. Az FDA egyik szakértője, Dr. Lara Dimick-Santos szerint a vizsgálatokban 37 betegnél a szérum alanin transzamináz a normál felső határ ötszörösére emelkedett, közülük 17 betegnél az ALT az Epidiolex adagolás folytatása ellenére is visszatért a normál tartományba. A valproinsav együttes adagolása kockázati faktornak számít. Egyelőre nem ismert az Epidiolex hosszú adagolásának hatása a májra, de az emelkedő májenzimeket megfelelő jelzéssel és monitorozással kezelni lehet.

Forrás:

1. Medscape Medical News > Neurology News

2. Lancet