Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2019 áprilisában
Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2019 áprilisában az alábbi új vizsgálati szereket fogadta be értékelésre.
Jelen összeállításunkban azok a készítmények szerepelnek, melyeket az adott vizsgálati készítmények gyártói 2019 áprilisában engedélyezési kérelemmel nyújtottak be az FDA értékelő bizottságához. A 2006-2015 közötti időszakban a fázis I vizsgálati szakaszt megkezdő szerek kevesebb, mint 10%-ából lett valóban engedélyezett gyógyszer, míg az NDA (New Drug Application – Új gyógyszer-engedélyezési kérelem) vagy biológiai szerek esetében BLA (Biological License Application) státusz már egy elég erős indikátora annak, hogy a kérelemből valóban engedéllyel rendelkező készítmény lesz, mivel az NDA/BLA minősítést kapó vizsgálati szerek 85,3%-át engedélyezte az FDA.
Az FDA által 2019 áprilisában NDA/BLA státuszba befogadott vizsgálati szerek:
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
brolucizumab |
|
Kérelmező vállalat: |
Novartis |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Makuladegeneráció kezelésére |
|
Befogadás dátuma: |
2019. április 15. |
|
Engedélyezési eljárás: |
Priority review (elsőbbségi értékelés – a standard, 10 hónapos értékelési eljárással szemben mindössze 6 hónap) |
|
A hatóanyagról/készítményről: |
A brolucizumab (RTH258) egy vaszkuláris endoteliális növekedési faktor (VEGF – vascular endothelial growth factor) egyláncú antitest fragmentum a nedves időskori makuladegeneráció (AMD – age-related macular degeneration) kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
remimazolam |
|
Kérelmező vállalat: |
Cosmo Pharmaceuticals NV |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Anaestheticum gasztroenterológiai eljárások során |
|
Benyújtás dátuma: |
2019. április 9. |
|
A hatóanyagról/készítményről: |
A remimazolam egy ultrarövid időn belül ható benzodiazepin szedatívum/anaestheticum, mely gasztroenterológiai eljárások során kerülhet felhasználásra |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
luspatercept |
|
Kérelmező vállalat: |
Celgene Corporation |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Anaemia egyes típusainak kezelésére |
|
Benyújtás dátuma: |
2019. április 5. |
|
A hatóanyagról/készítményről: |
A luspatercept (luszpatercept) egy erythroid maturációs ágens (EMA – erythroid maturation agent), mely myelodysplasiás tünetegyüttesekkel asszociált anaemia és béta-thalassaemia következtében kialakuló anaemia kezelése során kerülhet felhasználásra |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
istradefylline (KW-6002) |
|
Kérelmező vállalat: |
Kyowa Kirin Inc |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Parkinson-kór kezelésére |
|
Befogadás dátuma: |
2019. április 5. |
|
A hatóanyagról/készítményről: |
Az istradefylline (isztradefillin) egy vizsgálati adenozin-A2A receptor antagonista, mely levodopa/karbidopa kezelésben részesülő, Parkinson-kórban szenvedő, „off” epizódokat tapasztaló felnőtt betegek kiegészítő kezelése során kerülhet felhasználásra |
A benyújtott dokumentáció kiegészítése szükséges az alábbi vizsgálati készítményeknél (Complete Response Letter):
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga/neve: |
Contepo (foszfomicin) injekció |
|
Kérelmező vállalat: |
Nabriva Therapeutics plc |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Szövődményes húgyúti fertőzések kezelésére |
|
Felszólítás kiadásának dátuma: |
2019. április 30. |
|
A hatóanyagról/készítményről: |
A foszfomicin egy epoxid antibiotikum, melyet szövődményes húgyúti fertőzések első vonalbeli kezelése, köztük akut pyelonephritis kezelése során kerülhet felhasználásra |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga/neve: |
Gimoti (metoklopramid) orrspray |
|
Kérelmező vállalat: |
Evoke Pharma Inc |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Gasztroparézis kezelésére |
|
Felszólítás kiadásának dátuma: |
2019. április 2. |
|
A hatóanyagról/készítményről: |
A metoklopramid perifériás kolinerg hatással rendelkező centrális támadáspontú dopamin antagonista, az engedéllyel rendelkező metoklopramid intranasalisan beadható változata, mely nők diabetikus gasztroparézisével kapcsolatos tüneteinek kezelése során kerülhet felhasználásra |
Az értékelésre benyújtott dokumentáció elutasításra került az alábbi vizsgálati készítményeknél
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga/neve: |
Fintepla (fenfluramin) |
|
Kérelmező vállalat: |
Zogenix Inc |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Dravet-szindróma kezelésére |
|
Elutasítás kiadásának dátuma: |
2019. április 8. |
|
A hatóanyagról/készítményről: |
A Fintepla (ZX008, alacsony dózisú fenfluramin) egy amfetaminszármazék, mely Dravet-szindrómával asszociált rohamok kezelése során kerülhet felhasználásra |
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
