Hasnyálmirigy-szigetsejtpótló őssejtterápia
A legfrissebb adatok szerint ígéretesnek bizonyul az 1-es típusú diabétesz kezelésében egy kísérleti fázisban lévő allogén őssejtterápia, mellyel a hasnyálmirigy szigetsejtjeit pótolják.
Dr. Trevor W. Reichman (Toronto) az Amerikai Diabétesz Szövetség (ADA) éves tudományos ülésén ismertette az őssejtekből származó szigetsejtekben rejlő lehetőségeket az 1-es típusú diabéteszben szenvedő betegek jövőbeni kezelésében.
A vizsgált hat betegből kettő több mint egy éve nem használ inzulint a VX-880 (VX-880, Vertex Pharmaceuticals) infúzió beadása után, míg három másik beteg, akik nemrégiben kapták a VX-880 infúziót, hasonló eredményeket mutat. Egy beteg a terápiától független okok miatt abbahagyta a kezelést. A vizsgálatban maradó öt beteg továbbra is immunszuppresszív kezelést kap, hogy megelőzzék a szigetsejtek kilökődését. Az 1/2-es fázisú vizsgálat beválogatási kritériumai közé tartozott az, hogy a betegnél kimutatható inzulinszekréció ne legyen, jellemző legyen a súlyos hipoglikémia és a hipoglikémiás eseményekre való érzéketlenség.
A hat (három férfi, három nő) beteg átlagéletkora 44 év volt, diabéteszük átlagosan 23 éve állt fenn. Az átlagos kiindulási HbA1c-értékük 8,1% volt, éhomri C-peptid pedig nem volt kimutatható. A betegek átlagosan 3,3 súlyos hipoglikémiás epizódot tapasztaltak az infúzió beadását megelőző évben. A VX-880 infúziót a portális vénába juttatták, hasonlóan a cadaver donor szigetsejtekkel végzett eljáráshoz.
Az első két beteg, beleértve azt is, aki kilépett a vizsgálatból, a VX-880 céldózisának felét kapta (a vizsgálat A része), míg a többi, egymás után bevont beteg (a vizsgálat B része) a VX-880 teljes céldózisát kapta egyetlen infúzióként.
A sejtek recipiens immunrendszerrel szembeni védelmére antitimocita globulint és fenntartó immunszuppresszánsokat, tacrolimust/sirolimust alkalmaztak. Az infúzió után mind a hat résztvevőnél beindult a C-peptid termelése, csökkentett inzulinhasználat mellett is csökkent a HbA1c-érték, és a 90. naptól kezdve nem jelentkezett súlyos hipoglikémiás epizód.
Mindkét, legalább egy évig követett résztvevő teljesítette az elsődleges végpontra vonatkozó kritériumokat, azaz a HbA1c 7%-nál alacsonyabb volt, és nem fordult elő súlyos hipoglikémiás epizód. Az első résztvevő HbA1c értéke 5,3% volt a 21. hónapban, a másodiké pedig 6,0% a 12. hónapban. Mindkettőjüknél tartósan glükózra reagáló inzulintermelést mutatott a vegyes étkezéssel végzett tolerancia teszt, és a folyamatos glükózmonitorozással értékelt ADA-célértéket meghaladta a több mint 70%-os vércukorszint-tartományban töltött idő.
Mind a hat betegnél előfordultak nemkívánatos események, mint pl. a transzamináz májenzim emelkedett szintje, amely röviddel a VX-880 infúziója után jelentkezett, de csupán átmeneti volt és megszűnt. Súlyos nemkívánatos eseményt nem jelentettek a terápiával kapcsolatosan.
A biztonságossággal kapcsolatban nincsenek aggályai a kutatóknak, mivel, ha bármi rosszul alakulna, akkor az immunszupresszió megszüntetésével az immunrendszer elpusztítaná ezeket a sejteket. Megjegyezték azonban, hogy a jövőben céljuk az immunszupresszió megszüntetése a terápia során.
Ugyan ezek a genetikailag módosított sejtek biztonságosak, a sejteket megőrzik, hogy bármikor visszakereshetők legyenek, ezzel biztosítva a kísérlet biztonságosságát.
Az eddigi adatok alapján a VX-880 vizsgálat most a vizsgálat C részébe lép, amelyben 10, egyidejűleg felvett résztvevő kapja meg a készítmény teljes céldózisát. A korábban kizárólag az Egyesült Államokban végzett vizsgálat most további helyszínekre terjed ki Norvégiában, Svájcban és Hollandiában.
