Új szer krónikus vesebetegek szimptomatikus anémiájára
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a krónikus vesebetegek szimptomatikus anémiájának kezelésére szolgáló Evrenzo (roxadusztat) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) június 21-24-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg a krónikus vesebetegségben szenvedő betegek szimptomatikus anémiájának kezelésére szolgáló Evrenzo (roxadusztat, 20, 50, 70, 100 és 150 mg-os filmbevonatú tabletta) készítményre (kérelmező: Astellas Pharma Europe B.V.) A teljes indikáció szerint az Evrenzo olyan felnőtt betegek számára adható, akik szimptomatikus anémiája krónikus veseelégtelenséggel asszociálható. A készítményt kizárólag anémia kezelésében jártas szakorvosok írhatják fel.
Az Egyesült Államokban az engedélyeztetési hatóságához (FDA) történő benyújtás a FibroGen és az Astra Zeneca hatásköre. Az FDA szakértői panelének tagjai július 15-én 13:1 arányban úgy döntöttek, hogy a benyújtott biztonságossági adatok nem elég meggyőzőek – különösen a nem dializált betegeknél potenciálisan fellépő szív- érrendszeri mellékhatásokat tartották aggasztónak. Ezért az FDA döntése értelmében további adatok benyújtása szükséges az engedély kibocsátásához.
A hatóanyagról (roxadusztat)
Az Evrenzo hatóanyaga, a roxadusztat (ATC kód: B03XA05) egy orálisan adagolható HIF (hypoxia inducible factor) prolil-hidroxiláz, mely egy olyan természetes válaszreakciót aktivál, amit a szervezet akkor alkalmaz, amikor a vér oxigénszintje túl alacsony, azaz növeli a vér oxigénszállító kapacitását és elősegíti a vörösvérsejtek képződését. A hatóanyagot a FibroGen fejlesztette ki az Astellas és az AstraZeneca együttműködésével, a klinikai vizsgálatok szponzorálásában is mindhárom cég részt vett. Az Astellas többek között Európában és Japánban volt felelős a gyógyszer engedélyeztetéséért és kereskedelmi forgalomba hozataláért, míg a FibroGen az Astra Zenecával együttműködve Kínában és az Egyesült Államokban, illetve egyéb piacokon. Az Evrenzo előnyös hatása, hogy anémiás betegeknél helyreállítja a hemoglobinszintet, és ezzel csökkenti a rohamterápiás beavatkozások szükségességét mind dialízis-dependens, mind nem dialízis-dependens betegek esetében. A készítmény alkalmazása során leggyakrabban előforduló mellékhatások a következők voltak: magas vérnyomás, trombózisok kialakulása, hasmenés, perifériás ödéma, hiperkalémia és émelygés.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a júniusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
(A cikk megjelenése óta eltelt időben az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) engedélyezte az Evrenzo alkalmazását a krónikus vesebetegséggel összefüggő, tünetekkel együttjáró anémiában szenvedő felnőtt betegek számára, mind a nem-dializált, mind a dializált betegek esetén.)
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 21-24 June 2021
CHMP summary of positive opinion for Evrenzo
AstraZeneca, FibroGen hit another roxadustat setback as FDA panel calls for more safety data
