Új szer sarlósejtes fájdalom krízis megelőzésére
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a sarlósejtes anémiában szenvedő betegek visszatérő vazookkluzív kríziseinek (fájdalom kríziseinek) megelőzésére szolgáló krizanlizumabot.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) július 23-án pozitív véleményt fogalmazott meg a 16 éves vagy idősebb sarlósejtes anémiában szenvedő betegek visszatérően jelentkező fájdalmas vazookluzív kríziseinek (VOC-k) megelőzésére szolgáló Adakveo (krizanlizumab) készítménnyel szemben (kérelmező: Novartis Europharm Limited). Az Adakveo 10 mg/ml-es oldatos infúzióhoz való koncentrátum formájában kerül majd forgalomba. Az Egyesült Államokban az FDA már 2019. november 15-én engedélyezte a szert ugyanerre az indikációra, mégpedig elsőbbségi felülvizsgálati eljárás (priority review) keretében, és megkapta az áttörést jelentő terápia (breakthrough therapy) valamint a ritka betegségek gyógyszere minősítést (orphan drug designation) is – ezt Európában is megkapta, de a minősítés fenntarthatóságát az EMA még vizsgálja.
A hatóanyagról (krizanlizumab)
Az Adakveo hatóanyaga a krizanlizumab (crizanlizumab, ATC-kód: B06AX01) monoklonális antitest, amely nagy affinitással kötődik a P-szelektinhez, és blokkolja a ligandokkal történő interakcióját. Sarlósejtes anémiában a hemoglobin béta-láncát érintő mutáció hemolitikus anémiát okoz, és a vörösvérsejtek az oxigén leadása után deformálódnak, végül mikrotrombusok és sokszervi infarktusok alakulnak ki – a betegség klinikai képét ezek a következmények határozzák meg. Az endotélium és a vérlemezkék felületén található P-szelektin gátlása csökkenti az endoteliális sejtek, vérlemezkék, vörösvérsejtek és leukociták aggregációs képességét, így képes a vazookklúziós epizódok bekövetkezési esélyének mérséklésére.
A SUSTAIN klinikai vizsgálatról
A krizanlizumab hatásosságát és biztonságosságát a 2013-ban indított multicentrikus, placebo-kontrollos, kettős-vak, randomizált fázis II SUSTAIN vizsgálatban értékelték. Az 52 hét időtartamú vizsgálatban az összesen 198 beteget 1:1:1 arányban randomizálták 5 mg/kg illetve 2,5 mg/kg krizanlizumabra valamint placebóra. Az intravénás injekciót a 0., 2. és 4. héten adták, majd ezt követően 4 hetente. A vizsgálat elsődleges végpontja a fájdalmas vazookkluzív krízisek (VOC-k) éves gyakoriságának csökkenése volt. Az eredmények szerint a krizanlizumabot kapó betegeknél a VOC-k éves előfordulási rátája szignifikánsan alacsonyabb volt, mint a placebót kapó betegcsoporté. Az 5 mg/kg-os dózisban részesülő betegek 36%-a nem tapasztalt VOC-t a placebo karnál mért 17%-kal szemben. Az 5 mg/kg-os adaggal kezelt karon az első VOC bekövetkezésének medián időpontja 4,1 hónap volt, szemben a placebo karnál tapasztalt 1,4 hónappal.
A krizanlizumab alkalmazása során leggyakrabban (>10%) jelentkező mellékhatások az émelygés, ízületi fájdalom (arthralgia), hátfájdalmak és láz voltak.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a júliusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Summary of opinion, CHMP – Adakveo
FDA approves crizanlizumab-tmca for sickle cell disease
