Újdonságok az Amerikai Neurológus Társaság 64. éves kongresszusáról 1.
Az American Academy of Neurology 64. kongresszusán beszámoltak a BG-12 alkalmazható relapszáló-remittáló sclerosis multiplexben (RRMS), illetve a levodopa kiegészítéseként adott metil-fenidát előrehaladott Parkinson-kórban történő alkalmazásának eredményeiről.
A CONFIRM (Comparator and Oral Fumarate in RRMS) vizsgálat szerzői arról számoltak be, hogy a szájon át adott BG-12 hatásosan és biztonságosan alkalmazható relapszáló-remittáló sclerosis multiplexben (RRMS). A CONFIRM adatai szerint a BG-12 hatására a klinikai és radiológiai kimenetel is javult, és a terápia biztonságossági és tolerábilitási profilja is megfelelőnek bizonyult. A mostani eredményeket a BG-12-vel kapcsolatos első III. fázisú vizsgálat, a DEFINE (Determination of the Efficacy and safety of oral Fumarate IN rElapsing-remitting MS) adataival együtt nyújtják be az egyesült államokbeli és európai engedélyeztetési hatóságokhoz.
A CONFIRM egy átfogó, placebokontrollos klinikai vizsgálat, melyben azt igyekeztek tisztázni, hogy a szájon át, napi kétszer vagy háromszor adott 240 mg BG-12 javítja-e az RRMS tüneteit. Komparátorként nyílt jelölésű glatiramer-acetátot (napi 20 mg sc.) alkalmaztak. Mindkét aktív karon placebóval történt az összehasonlítás.
Dr. Robert J. Fox, a Mellen Center for MS Treatment and Research at the Cleveland Clinic munkatársa szerint a BG-12-vel kezelt csoportban elérték a CONFIRM vizsgálatban célul tűzött végpontot: kétéves utánkövetés alapján a relapszusok aránya szignifikánsan csökkent a placebóval összevetve (napi kétszeri adagolás mellett 44%-kal, napi háromszori adagolás mellett 51%-kal). Glatiramer-acetát adása mellett 29%-os csökkenést regisztráltak a placebóhoz képest. Hasonlóképpen elérték a másodlagos relapszus-végpontot is: a BG-12-vel kezelt csoportban két év elteltével napi kétszeri gyógyszerszedés mellett 34%-kal, napi háromszori gyógyszerszedés mellett 45%-kal csökkent a relapszusba került betegek száma a placebocsoporthoz képest, miközben a glatiramer-acetát azonos időszakra vetítve 29%-os javulást eredményezett.
Leggyakoribb mellékhatásként hőhullám és gasztrointesztinális panaszok (pl. hasmenés, hányinger, felhasi fájdalom) fordultak elő. A súlyos mellékhatások közül legnagyobb számban az alapbetegség relapszusáról számoltak be, ezen túlmenően azonban nem jelentkezett olyan egyéb mellékhatás, mely kettőnél több beteget érintett volna. Dr. Fox ezen belül fontosnak tartotta kiemelni, hogy rosszindulatú daganat nem alakult ki a kezelés következtében.
Egy másik előadásból az derült ki, hogy a subthalamicus nucleus stimuláció és közepes dózisban alkalmazott levodopa kiegészítéseként adott metil-fenidát eredményes lehet az előrehaladott Parkinson-kórt kísérő motoros tünetek és testtartási problémák enyhítésében.
„AZ SWS teszt során azt láttuk, hogy a metilfenidát-csoportban a lépések időtartama és száma szignifikánsan növekedett, javult a UPDRS motoros skála pontszáma és a reakcióidő is. A metil-fenidát a preszinaptikus transzportergátlás révén megemeli a dopamin és norepinefrin szintjét a striatalis és corticalis szinapszisokban. A nyílt jelölésű vizsgálatok kedvező hatást jeleztek a testtartási problémák szempontjából, egy kis számú, előrehaladott Parkinson-kórban szenvedő beteg bevonásával a közelmúltban lefolytatott placebokontrollos, kettős vak vizsgálat ugyanakkor nem igazolt klinikai előnyt a subthalamicus stimuláció nélkül alkalmazott nagy dózisú levodopa-kezeléssel kapcsolatban” − emelte ki Caroline Moreau, a French Parkgait-II Study Group képviseletében.
A kongresszuson nyilvánosságra hozott mostani vizsgálat 80, demenciában nem szenvedő PD-beteg részvételével zajlott. Elsődleges végpontnak tekintették az egyes vizsgálati csoportok között 12 hét elteltével az SWS teszt eredményében mutatkozó különbségeket. Másodlagos végpont volt többek között a motoros funkció UPDRS alapján megítélt változása, a figyelemösszpontosítási teljesítmény, valamint a viselkedési, kognitív és kardiális vizsgálatok eredménye. „A betegek összességében jól tolerálták a kezelést, egy beteg ritmuszavara azonban súlyosbodott, egy másik betegnél pedig görcsroham jelentkezett a terápiával összefüggésben” − mondja a kutatás vezetője.
Az alkalmazott kezelés mindazonáltal alkalmas lehet az előrehaladott Parkinson-kórban fennálló motoros és testtartási problémák enyhítésére.
