A plazma metotrexát-koncentráció csökkentése
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a plazma toxikus metotrexát-koncentrációjának kezelésére szolgáló Voraxaze (glükarpidáz) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) november 8-11-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg a plazma toxikus metotrexát-koncentrációjának kezelésére szolgáló Voraxaze (glükarpidáz, 1000 IU/ml oldatos injekció) készítmény (kérelmező: SERB AS) kivételes körülmények közötti engedélyének kiadására. A kivételes körülmények közötti engedély (marketing authorization under exceptional circumstances) azt jelenti, hogy az engedélyt bizonyos különleges kötelezettségek mellett lehet csak megadni, amelyeket évente felül kell vizsgálni. Ez akkor fordul elő, ha a kérelmező bizonyítani tudja, hogy nem tud átfogó adatokat szolgáltatni a gyógyszer hatékonyságáról és biztonságosságáról, mivel a gyógyszerkészítmény tekintetében ez az adott betegség ritkasága, az érintett terület korlátozott tudományos ismeretei vagy az ilyen adatok gyűjtésével kapcsolatos etikai megfontolások miatt nem áll módjában.
A teljes indikáció szerint a Voraxaze felnőtt és 28 napos vagy idősebb gyermekeknél alkalmazható a plazma toxikus metotrexát-koncentrációjának csökkentésére olyan esetekben, amikor a betegnél a metotrexát eliminációjának elhúzódása vagy toxicitás kockázata figyelhető meg. A készítmény kizárólag orvosi felügyelet mellett használható.
Az Egyesült Államokban az FDA már 2012 januárjában engedélyezte a készítményt azonos márkanéven, a kérelmező a BTG International Inc volt, de az eredeti engedélykérelmet még 2008-ban nyújtotta be a hatósághoz a Protherics Plc.
A hatóanyagról (glükarpidáz)
A Voraxaze hatóanyaga, a glükarpidáz (ATC kód: V03AF09) egy detoxikáló szer, amely a metotrexátot annak inaktív metabolitjára (DAMPA, 2, 4-diamino-N(10)-methylpteroic acid,) és glutamátra bontja le.
A klinikai vizsgálatok során a készítmény a kezelt betegek 62%-ánál 15 percen belül a metotrexát medián koncentrációjának 98% feletti csökkenését eredményezte. A szer alkalmazása során tapasztalt leggyakoribb mellékhatások az alábbiak voltak: égő érzés, fejfájás, paresztézia, bőrpír és a hőérzet megváltozása voltak.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a novemberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 8-11 November 2021
EMA positive opinion: Voraxaze
FDA Approves Voraxaze to Treat Patients with Toxic Methotrexate Levels
