Akaratlan szemhéjrángás elleni készítmény
Az FDA május 13-án engedélyezte a blepharospasmus kezelésére szolgáló Xeomin (inkobotulinomtoxin A) készítményt.
Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2019. május 13-án engedélyezte a blepharospasmus (akaratlan szemhéjrángás) első vonalbeli kezelésére a Xeomin (hatóanyag: inkobotulinomtoxin A, gyógyszerforma: por oldatos injekcióhoz, egy adag injekciós oldat 100 LD50 egység Clostridium botulinum A típusú (150 kD) neurotoxint tartalmaz) készítményt (kérelmező: Merz USA). A gyógyszert az FDA már 2010-ben engedélyezte több javallatra, 2018 júliusában például krónikus sialorrhea (fokozott nyálfolyás) kezelésére, a mostani jóváhagyás a terápiás indikációk bővítésének tekinthető. Az Európai Unióban a készítmény 2007 óta engedélyezett blepharospasmus és torticollis spastica kezelésére.
A hatóanyagról
Az inkobotulinumtoxin A-t, amelyet A típusú botulinum toxinnak is neveznek, a botulizmust okozó baktériumokból készül. A botulinum toxin blokkolja az idegi aktivitást az izmokban, ami ideiglenesen csökkenti az izomaktivitást. A Xeomint azért fejlesztették ki, hogy csökkentsék a neutralizáló antitest-képződés kockázatát, amely másodlagos terápiás hatástalansághoz vezethet. A klinikai vizsgálatokról megjelent cikkek szerint az antitestek mennyisége arányos a clostridialis fehérjeterhelés nagyságával, így a Xeominnal kezelt betegeknél alacsonyabb a másodlagos terápiás hatástalanság előfordulásának kockázata, mint a Botox-szal kezelt betegeknél.
Klinikai vizsgálatok, hatásosság, mellékhatások
Az FDA a Xeomin indikációinak bővítését egy fázis III, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, multicentrikus, 61 korábban nem kezelt beteg bevonásával végzett vizsgálat eredményei alapján engedélyezte, ahol a betegek kezdeti Jankovic értékelő skála (JRS, Jankovic Rating Scale) szerinti súlyossági pontszáma ≥2 volt, és a betegek az előző 12 hónap során nem részesültek toxinkezelésben. Az elsődleges hatásossági végpont a Xeomin injekció beadást követő 6. hónapban mért JRS súlyossági pontszám változása volt. Az 50 egységgel kezelt csoport statisztikailag szignifikáns javulást mutatott a placebóhoz képest. A leggyakoribb nemkívánatos események (amelyek előfordulási gyakorisága ≥1% volt) az alábbiak voltak: dysphagia, ptosis, hát- és csontfájdalom, valamint izomgyengeség, amelyek többsége enyhe vagy közepes mértékű volt.
A blepharospasmusról
A blepharospasmus megjelölés bármilyen rendellenes pislogásra, szemhéj-tic-re, rángásra alkalmazható, függetlenül a kiváltó októl, ami a szemszárazságtól kezdve a Tourette-szindrómán át az antipszichotikus gyógyszerek kiváltotta ún. tardiv dyskinesiáig sok minden lehet. A tünetek focalis cranialis dystoniaként jellemezhetők, a blepharospasmusban szenvedő betegek szeme egészséges; a látászavarok egyedül a kényszerű szemhéjzárásnak tulajdoníthatók. Az állapot rendszerint egyre fokozódó pislogással és/vagy szem-irritációval jelentkezik. A korai stádiumban esetleg csak meghatározott terhelések váltják ki, mint például a túl éles fény, a fáradtság, vagy az érzelmi feszültség. A kór előrehaladtával a tünetek egyre többször jelentkeznek a nap folyamán. A rángások alvás közben szünetelnek, és egyesekben egy igazán pihentető álomból ébredve néhány óráig nem is térnek vissza. Körülírt feladatra való összpontosítás csökkentheti a rángások gyakoriságát. Ahogy aztán a betegség rosszabbodik, az összehúzódások olyan hevessé és erőteljessé válhatnak, hogy a roham jelentkezésekor a beteget gyakorlatilag megvakítják: a szemhéjak akár órákig is kényszerűen zárva maradhatnak. A blepharospasmus feltételezett oka a minden koordinált mozgás irányításában szerepet játszó idegsejt-csoportok, az ún. törzsdúcok (basalis ganglionok) abnormális működése. Hogy pontosan mi az, ami elromlik a törzsdúcokban, az nem ismeretes; de a zavar minden bizonnyal az idegsejtek közötti kommunikációban résztvevő ingerületátvivő anyagokat érinti. A legtöbb esetben a blepharospasmus spontán módon, bármiféle azonosítható kiváltó ok nélkül alakul ki. Megfigyelték azonban, hogy a szemszárazság mint tünet gyakran megelőzi a blepharospasmust, és/vagy ahhoz társultan jelentkezik. Ennek alapján felvetődött, hogy a szemszárazság provokálhatja a szemhéjrángás kifejlődését az arra fogékonyakban. Igen ritkán családi halmozódást mutat a betegség: ugyanazon család egynél több tagja érintett. Felléphet továbbá a szemhéjrángás más, a szájat és az állkapcsot érintő dystoniás betegségekkel együtt. Ilyenkor a szemhéj összehúzódásait fogcsikorgatás, szájnyitás, grimaszolás, nyelvöltés kísérheti. Végezetül blepharospasmust okozhatnak egyes gyógyszerek, pl. a Parkinson-kór kezelésére használt némely szer. Ha Parkinson-ellenes szerek állnak a háttérben, az adag csökkentésével enyhíthetők a tünetek. A betegség az Egyesült Államokban körülbelül 50 ezer embert érint, gyógyszeres kezelése problematikus. A különböző szerek eltérő hatásmechanizmussal rendelkeznek; általában megjósolhatatlan, hogy hoznak-e egyáltalán javulást, és még ha igen, akkor is csak átmeneti jelleggel.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
