Engedélyezték az Oxlumot primer hiperoxaluriára
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a primer hiperoxaluria kezelésére szolgáló Oxlumo (lumaszirán) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) október 15-én pozitív véleményt fogalmazott meg a primer hiperoxaluria 1-es típusának (PH1) kezelésére szolgáló Oxlumo (lumaszirán, injekciós oldat, 189 mg/ml) készítményre (kérelmező: Alnylam Netherlands B.V.). Az EMA az Oxlumót a gyorsított értékelési eljárás (accelerated assessment) keretében értékelte (erről bővebben Forgalomba hozatal engedélyezése az EMA-nál című cikkünkben olvashat).
Az igen ritka betegség kezelésére fejlesztett készítmény az Egyesült Államokban már megkapta a ritka betegségek gyógyszere (orphan drug) és az áttörést jelentő terápia (breakthrough therapy) minősítést, Európában pedig a ritka betegségek gyógyszere minősítés 2016-os elnyerését követően mellett felvételt nyert a PRIME programba is. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) 2016. március 7-én indított PRIME (PRIority MEdicines) programja olyan gyógyszerek gyorsabb elérhetőségét teszi lehetővé, amelyek esetében főbb terápiás előny várható a már létező kezelésekhez képest, vagy olyan betegek számára lehetnek hasznosak, akiknél nem áll rendelkezésre kezelési lehetőség. A program nem pusztán az engedélyezést gyorsítja meg, hanem proaktívan nyújt támogatást: már a vizsgálatok megtervezése során tanácsokkal szolgál a gyógyszer előnyeire és kockázataira vonatkozó adatok begyűjtéséhez. Az Oxlumo egyelőre még nem kapott forgalmazási engedélyt az Egyesült Államokban, de a fázis III vizsgálati adatok elég meggyőzőek, és az FDA májusban született döntése alapján elsőbbségi felülvizsgálat (priority review) eljárás keretében értékelik majd a szert, ami azt jelenti, hogy az eljárási hatásidő november végén lejár – addigra tehát bizonyosan lesz hatósági döntés.
A hatóanyagról (lumaszirán) és mellékhatásairól
Az Oxlumo hatóanyaga, a lumaszirán egy úgynevezett kis interferáló RNS (siRNA, small interfering ribonucleic acid), amely lebontja a glikolát-oxidáz (GO) szintézisében részt vevő messenger RNS-t a májban, így a GO enzim szintje a szervezetben csökkenni fog, és az oxálsav mennyisége a plazmában és a vizeletben is alacsonyabb lesz. A fázis III vizsgálatok (ILLUMINATE A, B és C vizsgálatok) legfrissebb, 2020 októberi eredményei szerint az Oxlumo hatása már 24 órán belül jelentkezik, a terápia eredményeként átlagosan 72%-kal csökken a vizeletben az oxálsav szintje, ez pedig már a normál határérték alatt van.
A hatóanyagról és az RNS interferencián alapuló géncsendesítésről, a primer hiperoxaluriáról és az ILLUMINATE klinikai vizsgálatról részletesebben korábbi cikkünkben számoltunk be: Kísérleti fázisban lévő szer primer hiperoxaluriára.
Az Oxlumo alkalmazása során leggyakrabban tapasztalt mellékhatások az injekció beadási helyének környékén jelentkező reakciók, valamint hasi fájdalom voltak.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által az októberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 12-15 October 2020
First treatment for rare condition primary hyperoxaluria type 1
Alnylam makes case for lumasiran in infants ahead of FDA ruling
A Study of Lumasiran in Infants and Young Children With Primary Hyperoxaluria Type 1 (ILLUMINATE-B)
A Study to Evaluate Lumasiran in Patients With Advanced Primary Hyperoxaluria Type 1 (ILLUMINATE-C)
