Felülvizsgálják a Leqembi új biztonsági adatait

A lecanemab az enyhe kognitív károsodás és a korai Alzheimer-kór kezelésére javallott. Olyan betegeknek szánják, akiknél az apolipoprotein epsilon 4 (APOE4) génváltozat nincs jelen, vagy e gén csak egyetlen kópiájával rendelkeznek. A monoklonális antitest az amiloid béta aggregált oldható és oldhatatlan formáihoz kötődik, eltávolítja a plakkokat és megakadályozza a további felhalmozódást.

Az EMA változó álláspontja

2024 novemberében az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) a Leqembi forgalomba hozatali engedélyének megadását javasolta. Ez hatályon kívül helyezte a 2024 júliusában kiadott eredeti elutasítást, ami azért született, mert a bizottság úgy ítélte meg, hogy a gyógyszer kockázatai meghaladják annak előnyeit. Az aggodalmak leginkább arra vonatkoztak, hogy a szer alkalmazása mellett fokozottan fordultak elő az amiloiddal kapcsolatos képalkotó rendellenességek (ARIA, amyloid-related imaging abnormalities) nevezetesen az ARIA-E (ödéma) és az ARIA-H (vérzés).

Ezek a mellékhatások gyakoribbak az amiloidot célzó antitest-gyógyszerekkel, például lecanemabbal kezelt betegeknél. Az APOE4 gén két példányával rendelkező egyéneknél a legnagyobb az ARIA kockázata.

Az újbóli vizsgálat vezetett a jóváhagyáshoz

A klinikai bizonyítékok későbbi újbóli vizsgálata meggyőzte a CHMP-t, hogy megváltoztassa döntését. Az elemzés kizárta az APOE4 gén két kópiájával rendelkező betegeket, és megállapította, hogy a lecanemab előnyei ebben a korlátozott csoportban megegyeznek a szélesebb populációban megfigyelt előnyökkel.

A felülvizsgálat eredményeképpen a forgalomba hozatali engedélyt ajánlották azon betegek számára, akik nem hordozzák az APOE4-génvariánst vagy annak csak egyetlen kópiájával rendelkeznek, feltéve, hogy kockázatminimalizáló intézkedésekkel csökkentik a súlyos és tüneteket okozó ARIA kockázatát, és a betegeket figyelemmel kísérik a hosszú távú következmények tekintetében.

Az Európai Bizottság további felülvizsgálatra szólít fel

Az Európai Bizottság azóta felkérte a CHMP-t, hogy vegye figyelembe a Leqembi-vel kapcsolatos új biztonsági információkat, amelyek szerinte csak az ajánlás novemberi kiadása óta váltak hozzáférhetővé, „és hogy ez szükségessé teheti-e a vélemény frissítését”. Az új biztonsági információk részleteit nem részletezték.

A bizottság azt is kérte, hogy vizsgálják felül, hogy a bizottság által meghatározott kockázatminimalizálási intézkedések elég egyértelműek-e ahhoz, hogy azok megfelelően végrehajthatók legyenek.

A CHMP-nek a februári ülésén kell megvizsgálnia az adatokat, és foglalkoznia kell a bizottság kérésével.

Forrás: EMA