Hatásos vizsgálati készítmény herediter angioödéma kezelésére 2.

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) február 25-én pozitív véleményt fogalmazott meg a visszatérő herediter angioödémás rohamok megelőzésére szolgáló Orladeyo (berotralsztat, 150 mg-os kemény kapszula) készítmény forgalomba hozatali engedélyének kiadására (kérelmező: BioCryst Ireland Limited) Az Orladeyo hatóanyaga, a berotralsztat egy plazma kallikrein gátló. Jelentőségét az adja, hogy ez az első orálisan alkalmazható nem-szteroid kezelési opció az angioödémás rohamok prevenciójában. Teljes indikációja szerint a készítmény:

-        Az Orladeyo 12 éves vagy idősebb betegeknél javallott a herediter angioödéma következtében visszatérően megjelenő rohamok rutin prevenciójára.

Az Egyesült Államokban az FDA már 2020. december 3-án engedélyezte a készítményt azonos márkanévvel és hatóanyagtartalommal. Az Orladeyo az Egyesült Államokban 2018-ban elnyerte az úgynevezett fast track minősítést, ilyenkor a hatóság már a klinikai vizsgálatok megtervezése és értékelése során is segítséget nyújt a fejlesztőnek, mivel a gyógyszer kielégítetlen gyógyászati szükséget lát el.

A hatóanyagról (berotralsztat)

Az Orladeyo hatóanyaga, a berotralsztat (ATC kód: B06AC) az első orálisan alkalmazható plazma kallikrein antagonista, mely a bradikinin prekurzorának, a plazma kallikreinnek a képződését gátolja, így megakadályozza a bőr mélyebb rétegeiben kialakuló duzzanatok képződését. A hatóanyag folyamatos bevitele preventív, profilaktikus hatású. A hatásmechanizmusról valamint a vizsgálati programba tartozó klinikai vizsgálatokról részletesebben korábbi cikkünkben számoltunk be: Hatásos vizsgálati készítmény herediter angioödéma kezelésére.

Piaci viszonyok versenytársak

Az Evercore ISI elemzői szerint az Orladeyo két legfőbb versenytársa a piacon a Takeda készítménye, az Egyesült Államokban szintén 2020. decemberében engedélyezett Takhzyro (lanadelumab) illetve a 2017 óta a piacon lévő CSL Behring termék, a Haegarda (C1-észteráz-gátló). Nagyon drága gyógyszerekről van szó: az Orladeyo egyrészt pont évenkénti 485 ezer dolláros listaárával robbanhat be a piacra, amivel még mindig alatta van a másik két készítmény árának, a másik vonzereje pedig a tabletta formula lehet, mivel mind a Takhzyro, mind a Haegarda szubkután injekció kiszerelésű. Piaci elemzők szerint az Orladeyo már 2021 végére megszerezheti az amerikai piac egyharmadát.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a februári ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 22-25 February 2021

Summary of opinion – Orladeyo (EMA)

BioCryst Announces FDA Approval of ORLADEYO™ (berotralstat), First Oral, Once-daily Therapy to Prevent Attacks in Hereditary Angioedema Patients

FDA approves Orladeyo (berotralstat), first oral, once-daily therapy

FDA Approves Orladeyo (berotralstat) as the First Oral, Once-Daily Therapy to Prevent Attacks in Hereditary Angioedema Patients

FDA Accepts BioCryst’s NDA for Oral, Once Daily Berotralstat (BCX7353) to Prevent HAE Attacks

BioCryst Submits New Drug Application for Oral, Once Daily Berotralstat (BCX7353) to Prevent HAE Attacks

BioCryst’s Oral BCX7353 Meets Primary Endpoint in Phase 3 APeX-2 Trial

BioCryst Presents Data Highlighting the Rapid and Sustained Plasma Concentrations of BCX7353 in HAE Patients at the Annual Scientific Meeting of the American College of Allergy, Asthma & Immunology

BioCryst takes on Takeda, CSL with FDA approval for Orladeyo, the first pill to prevent HAE attacks