Kevés új rákellenes gyógyszer hoz átütő sikert
Egy új elemzés szerint az Egyesült Államokban jóváhagyott rákgyógyszerekből csak minden hetedik alkalmas arra, hogy felváltsa a meglévő standard terápiákat.
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) havonta több új rákgyógyszert hagy jóvá, de nem világos, hogy mennyi változtatja meg a kezelési gyakorlatot és protokollokat. A JAMA Network Open-ben március 15-én megjelent online közlemény szerzőinek összegzése szerint a több mint 200 értékelt új szer közül a legtöbb (42%) második, harmadikvonalban vagy később alkalmazandó kezelésként kapott jóváhagyást. "Bár indokolt a lelkesedés a nagy mennyiségű új onkológiában és a hematológia szer engedélyezése miatt, ezeket a jóváhagyásokat a használhatóságukkal összefüggésében kell értékelni" - jegyzik meg a szerzők. A későbbi terápiás lehetőségként használható gyógyszerek például "kevés alternatívával rendelkező betegek javát szolgálhatják, de növelhetik az ellátás költségeit, és tovább késleltethetik a palliatív ellátást" az első vonalbeli terápiákhoz képest, amelyek valóban megváltoztathatják "egy bizonyos indikációban a kezelési paradigmát".
Dr. David Benjamin, MD, a Kaliforniai Egyetem Hematológiai és Onkológiai Osztályával (Irvine) és saját munkatársaival az Egyesült Államokban 2016. május 1. és 2021. május 31. között jóvá hagyott mind a 207 rákellenes gyógyszer értékelésekor azt találták, hogy csak 28 gyógyszer (14%) váltotta fel a korábbi, első vonalbeli standard terápiát egy-egy indikációban. Ilyen rákgyógyszer például az alectinib az anaplasztikus limfóma kináz átrendeződés–pozitív metasztatikus nem-kissejtes tüdőrákban (NSCLC), az osimertinib az epidermális növekedési faktor receptor 19-es exon deléciójú vagy a 21-es exon L858R szubsztitúciójú NSCLC-ben, az atezolizumab plusz bevacizumab ne reszekábilis vagy a metasztatikus hepatocitocellularis carcinoma esetén, valamint a kabozantinib előrehaladott veserákban.
Összesen 32 gyógyszert (15%) hagytak jóvá első vonalbeli alternatívaként vagy új gyógyszerként. Ezeket a gyógyszereket az első vonalbeli használatra engedélyezték, de nem szükségszerűen helyettesítették a jóváhagyás időpontjában rendelkezésre álló standard terápiát vagy nem bizonyultak kategóriájukban a legjobb kezelési lehetőségnek. Ilyen gyógyszer például az apalutamid nem metasztatikus kasztráció-rezisztens prosztatarák esetén, a tepotinib a metasztatikus MET 14. exon-skipping NSCLC-ben, valamint az avapritinib a nem reszekálható vagy áttétes vérlemezke-eredetű növekedési faktor receptor alfa exon 18V variáns, így a D84 variáns gasztrointesztinális stromadaganat esetén.
Összesen 61 gyógyszert (29%) hagytak jóvá kiegészítő terápiaként egy korábban jóváhagyott terápiával kombinálva, illetve adjuváns vagy fenntartó kezelésben. Ezek a gyógyszerek "csak növelhetik az ellátás költségeit" - mondja a kutatócsoport.
A legtöbb új jóváhagyás (n = 86) a második, harmadik vagy többedik vonalban történő kezelés engedélyezésére szól, gyakran olyan betegek számára, akiknél az egyéb kezelési lehetőségeket már kimerítették.
A szerzők kiemelik, milyen nagy különbségek vannak az egyes daganattípusok kezelésére engedélyezett szerek számában. A legtöbb engedélyt a tüdődaganatok szereire adták ki (n = 37), ezt követik a húgyúti daganatok (n = 28), a leukémia (n = 25), a limfóma (n = 22), a mellrák (n = 19) és a gyomor-bélrendszeri daganatok (n=14) gyógyszerei.
A szerzők megjegyzik, hogy az új kezelési standardoknak tekintett vagy az első vonalbeli alternatívákként jóváhagyott rákgyógyszerek „piaci versenyt biztosíthatnak, és csökkenthetik a rákgyógyszerek árát”
Forrás:
JAMA Netw Open. Published online March 15, 2022. Full text
