Új hepatitisz D-vírus elleni készítmény
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a hepatitisz D-vírus antivirális kezelésére szolgáló Hepcludex (bulevirtid) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) május 28-án pozitív véleményt fogalmazott meg a kompenzált májbetegségben szenvedő felnőtt betegek krónikus hepatitisz D-vírus (HDV) fertőzésének antivirális kezelésére alkalmazható Hepcludex (bulevirtid) készítménnyel szemben (kérelmező: MYR GmbH). A Hepcludex 2 mg-os injekciós oldathoz való por formájában kerül majd forgalomba. Klinikai vizsgálatok eredményei szerint a kezelt betegekben a készítmény hatékonyan képes csökkenteni a HDV RNS szintjét és a májgyulladás jeleit és tüneteit. A Hepcludexet a HDV-fertőzés kezelésében gyakorlott orvosnak kell beadnia. A készítmény 2015-ben ritka betegségek gyógyszere (orphan medicine) minősítést kapott az EMA-tól, illetve a PRIME programba is bekerült, az Egyesült Államokban pedig (Myrcludex néven) 2018-ban áttörést jelentő terápia (breakthrough therapy) minősítést kapott.
A hatóanyagról (bulevirtid) és mellékhatásairól
A Hepcludex hatóanyaga a szisztémás hatású antivirális szer, a bulevirtid (ATC kód: J05AX28), mely a hepatitisz B-vírus preS régiójából származó szintetikus 47-aminosav N-mirisztoilált lipopeptid. Hatásmechanizmusa során a hepatitisz B és D vírusok hepatocitákba történő belépését gátolja. A bulevirtid a nátrium-taurokolát kotranszporter fehérjéhez (NCTP) kötődik és inaktiválja ezt a receptort, amely kulcsfontosságú szerepet tölt be a HBV/HDV vírusok sejtekbe történő belépésében. A leggyakoribb mellékhatás pont ezért az epesók szintjének emelkedése, az injekció beadási helyén jelentkező reakciók, valamint a bulevirtid adagolásának felfüggesztését követően a hepatitisz kiújulása, súlyosbodás (exacerbációja) voltak.
A hepatitisz D-vírusfertőzésről
A hepatitis B-vírus (HBV) vérrel illetve vérrel szennyezett tárgyak okozta sérüléssel valamint szexuális úton terjed. A heveny (akut) fertőzés túlnyomórészt tünetmentesen zajlik; majd 95 %-ban spontán meggyógyul, azonban 5 %-ban a fertőzés tartóssá, krónikussá válik. Ezen esetek kb. 30%-ában átlagosan 5-10 év alatt májzsugor alakul ki. A hepatitis B-vírussal fertőzött személyekben a májrák rizikója nagyobb, mint az átlag lakosságban. A hepatitis D-vírus (HDV) úgynevezett defekt vírus, önmagában nem, csak a HBV-vel közösen, vagy krónikus HBV fertőzésre „rárakódva”, második fertőzésként tud betegséget okozni, ezért HDV-fertőzés esetén a HBV is mindig jelen van a beteg szervezetében. Jelenleg egyetlen szerológiai markere az anti-HDV. A HDV-fertőzés prevalenciája az Európai Unióban körülbelül 4/10.000 (ami még éppen a „ritka betegségek gyógyszere” definíció felső határa, azaz 5/10.000 alatt van), ami körülbelül 205 ezer beteget jelent az EU területén. A HDV-fertőzés hosszabb távon okoz súlyos károsodást, például cirrózist, májelégtelenséget és portális hipertenziót.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a májusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Summary of opinion, CHMP – Hepcludex
MYR Pharmaceuticals — Treatment of HBV & HDV Infections
A hepatitis B- és D-vírus-fertőzés diagnosztikája, antivirális kezelése – Magyar konszenzusajánlás
