Ígéretes az Alzheimer-kór elleni első poliklonális antitest

A Lausanne székhelyű AC Immune SA január 26-án jelentette be, hogy eddig ígéretes eredményeket hozott a fázis Ib/II. ABATE klinikai vizsgálatban a prodromális (még csak enyhe kognitív zavarral járó) Alzheimer-kór és a Down-kór kezelésében vizsgált első poliklonális antitest, az ACI-24.060. A neurodegeneratív betegségek precíziós gyógyszereit kutató svájci vállalat a dóziskereső vizsgálat első biztonságossági, tolerálhatósági és immunogenicitási eredményeit közölte, egyelőre alacsony dózissal kezelt prodromális Alzheimer-kórban szenvedő betegcsoporton, de a kedvező eredmények miatt hamarosan megkezdik a vizsgálat Down-kórban szenvedő betegeiből álló kar kezelését is, az Alzheimer-kóros betegeknél pedig magasabb dózisokat vizsgálnak majd.

A vizsgálati hatóanyagról (ACI-24.060)

Az ACI-24.060 az ACI Immune SA saját fejlesztése, alapjául a cég SupraAntigen® platformja szolgál. A preklinikai fázisban erős antitestválaszt váltott ki, amely tartósan fennmaradt mind az amiloid-béta oligomer, mind a piroglutamát változatával szemben. Az FDA által eddig engedélyezett (adukanumab, lekanemab) vagy vizsgált (donanemab) monoklonális antitestekkel szemben ez egy poliklonális antitest, vagyis olyan ellenanyag, amely egy antigén több különböző epitópját is képes felismerni, azaz nem specifikusan csak egyetlen felszíni molekulára reagál. A vizsgálati hatóanyag a preklinikai fázis eredményei szerint képes lehet hatékonyan meggátolni a plakkok kialakulását, valamint fokozhatja a plakkok feltisztulását, így lassíthatja, vagy akár meg is állíthatja a betegség progresszióját.

Az ABATE klinikai vizsgálatról

A fázis Ib/II. ABATE klinikai vizsgálat (NCT05462106) egy multicentrikus, adaptív, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat, mely prodromális Alzheimer-kórban és Down-szindrómában szenvedő betegeknél vizsgálja az ACI-24.060 poliklonális antitest biztonságosságát, tolerálhatóságát, immunogenicitását és farmakodinámiás hatásait. Az összesen 140 beteg bevonásával 2022-ben indított vizsgálat két részből áll, az első részben csak prodromális Alzheimer-kórban szenvedő betegeknél értékelik 48 héten át adagolt 4 különböző dózis (A, B, C és D dózisok) hatását, majd a második részben kerül sor a Down-szindrómás betegek 2 különböző dózissal (X és Y dózisok) történő kezelésére – ezen a karon a terápia 74 héten át tart. A vizsgálatban 35 és 75 év közötti olyan betegek vehetnek részt, akiknél az amiloid-béta okozta patológiás elváltozásokat pozitron-emissziós (PET) vizsgálattal igazolták.

Az eddigi vizsgálati eredmények azért kedvezőek, mert egyrészt a kezelt betegeknél nem tapasztaltak jelentős mellékhatásokat (bár egyelőre csak az alacsonyabb dózisok kerültek alkalmazásra), másrészt a betegeknél igen hamar, már a 6. héten (a másik injekció beadását követő 2. héten) anti-amiloid-béta választ figyeltek meg (itt viszont biztató, hogy már az alacsony dózis is kiváltotta ezt a választ).

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

AC Immune reports positive data from Alzheimer’s disease vaccine trial

AC Immune’s ACI-24.060 Anti-Amyloid Beta Vaccine For Alzheimer’s Shows Positive Initial Interim Safety And Immunogenicity In Phase 1b/2 ABATE Trial

A Study to Assess the Effects of ACI-24.060 in Alzheimer's Disease and in Down Syndrome (ABATE Study)