Súlyos állapotú HIV-fertőzöttek kezelésére alkalmas szer
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a multidrug-rezisztens HIV-1 fertőzés kezelésére szolgáló Rukobia (fosztemszavir) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) december 10-én pozitív véleményt fogalmazott meg a multidrug-rezisztens HIV-1 fertőzés kezelésére szolgáló Rukobia (fosztemszavir, 600 mg-os retard tabletta) készítményre (kérelmező: ViiV Healthcare B.V.) A teljes indikáció szerint a Rukobia egyéb antiretrovirális készítményekkel (ARV-kkel) kombinációban ajánlott multidrug-rezisztens HIV-1 fertőzésben szenvedő felnőtt betegek kezelésére olyan esetekben, amikor nincs más kezelési opció a vírusterhelés csökkentésére. Mára a HIV-fertőzés egy kezelhető, élethosszig tartó állapotot jelent a betegek többségénél, ám a HIV-fertőzöttek körülbelül 6%-ánál többféle terápia sem hoz eredményt, ezeket nevezi a szaknyelv HTE betegeknek (HTE; heavily treatment experienced). Ez azt jelenti, hogy ezeknél a betegeknél biztonságossági, tolerabilitási okokból vagy rezisztencia kialakulása miatt a kezelő orvosok kifogynak a terápiás lehetőségekből. Az Egyesült Államokban az FDA már július 2-án engedélyezte a készítményt, mely áttörést jelentő terápia (breakthrough therapy) és úgynevezett „fast track” minősítést is kapott, ilyenkor a hatóság már a gyógyszer fejlesztése során segítséget nyújt, később pedig az engedélyezési folyamatot is felgyorsítja, mivel az új szer valamilyen súlyos állapot kezelésére szolgál. A Rukobia jelentőségét teljesen új hatásmechanizmusa adja, így újabb kezelési lehetőséget biztosít igen súlyos állapotú, korábban sikertelenül kezelt HIV-fertőzött betegek részére.
A hatóanyagról (fosztemszavir) és mellékhatásairól
A Rukobia hatóanyaga, a fosztemszavir (ATC kód: J05AX29) egy teljesen új hatásmechanizmusú szer, úgynevezett HIV-kötődésgátló (HIV attachment inhibitor), amely a vírus életciklusának első lépésénél avatkozik be. Szelektíven gátolja a HIV és a sejtek CD4 receptorai közötti interakciót, így megakadályozza a vírus gazdasejtekbe történő bejutását. Ennek megfelelően a Rukobia képes csökkenteni és tartósan alacsony szinten tartani a vírusterhelést. Mivel a HIV-fertőzés csökkenti a CD4 sejtek számát, a vírusterhelés alacsonyan tartása növeli a CD4 koncentrációt is. A klinikai vizsgálatok során leggyakrabban tapasztalt mellékhatások az alábbiak voltak: hányinger, hányás, hasmenés, hasi fájdalom, fejfájás és kiütések. A kezelést a betegek 7%-ánál kellett felfüggeszteni.
A BRIGHTE klinikai vizsgálatról
A ViiV Healthcare a Rukobia hatásosságát és biztonságosságát a fázis III BRIGHTE klinikai vizsgálatban (NCT02362503) értékelte összesen 371 beteg bevonásával. A betegek 71%-át már legalább 15 éve sikertelenül kezelték, 85%-uk legalább öt különböző terápiában részesült korábban, 86%-uknál pedig már kialakult a szerzett immunhiányos tünetegyüttes (AIDS). A tablettát naponta kétszer adagolták, és a kezelés 24. hetére a betegek 53%-ánál figyelték meg a HIV RNS koncentráció jelentős csökkenését, és ez az arány a 96. hétre 60%-ra nőtt.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a decemberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 7-10 December 2020
Summary of opinion – Rukobia (EMA CHMP)
FDA Approves New HIV Treatment for Patients With Limited Treatment Options
FDA approves fostemsavir (Rukobia) for multidrug resistant HIV in the US
FDA Approves Fostemsavir for HIV Treatment
NCT02362503 - Attachment Inhibitor Comparison in Heavily Treatment Experienced Patients
