Új gyógyszerek törzskönyvezését javasolja az EMA

Az Európai Gyógyszerügyi Hivatal emberi felhasználásra szánt orvosi termékekkel foglalkozó bizottsága (Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) májusi ülésén pozitív véleményt alkotott hat készítmény:  Envarsus,  Gazyvaro, Nuwiq, Plegridy,  Simbrinza, Translarna törzskönyvezéséről.

A tacrolimust tartalmazó Envarsus (Chiesi Farmaceutici S.p.A.) nyújtott hatású tabletta (0,75 mg, 1 mg, illetve 4 mg hatóanyag-tartalmú készítményekként) az allograft máj- és vesetranszplantációt követő kilökődés megelőzésére, illetve kezelése alkalmas más immunszuppresszív szerrel nem kezelhető felnőtt betegekben. A tacrolimus a graftkilökődésért alapvetően felelős citotoxikus limfociták képződést, a T-sejt-aktiválódást és a T-helper-függő B-sejt-proliferációt, valamint a limfokinek (pl. interleukin-2 és -3, gamma-interferon) termelődését gátolja.

Az infúziós alkalmazásra szánt, 1000 mg obinutuzumabot tartalmazó Gazyvaro (Roche Registration Ltd.) koncentrátum javallata a krónikus limfocitás leukémia (CLL) klórambucillal kiegészített kombinációs kezelése olyan felnőtt betegek esetében, akik korábban még nem részesültek kezelésben, és a CLL kísérőbetegségei miatt nem alkalmasak a teljes dózisú fludarabin-alapú terápiára. Az obinutuzumab rekombináns monoklonális antitest, amelynek célmolekulája az érett B-limfociták és ezek előalakjai (malignus és a nem malignus formák) felszínén expresszálódó CD20-as transzmembrán antigén. A klórambucillal együtt alkalmazott obinutuzumab-kezelés javítja a progressziómentes túlélést a klórambucil monoterápiához vagy a rituximab–klórambucil kombinációs kezeléshez viszonyítva.  A készítményt a viszonylag kis CLL esetszám okán ritkabetegségek gyógyszereként való törzskönyvezésre javasolják.

A VIII. véralvadási faktor defektusával összefüggő hemofília-A új, elfogadásra javasolt gyógyszere a Nuwiq (az Octapharma AB terméke) hatóanyaga a simoctogog-alfa nevű rekombináns VIII. faktor. A törzskönyvezési kérelem alapjául szolgáló 3 döntő fontosságú vizsgálatban (GENA-01, -03 és -08) hemofiliás felnőttekben és gyermekekben is igazolták, hogy a simoctogog-alfa –nemkívánatos mellékhatások nélkül és- hatásosan védi ki, illetve szünteti meg a sebészeti beavatkozások kapcsán fellépő vérzést. Immunreakciót a vizsgált betegek egyikénél sem figyeltek meg a gyógyszerrel szemben.

A CHMP jóváhagyta a felnőtt kori relapszáló-remittáló sclerosis multiplex kezelésére javasolt Plegridy (63 mg, 94 mg, illetve 125 mg peginterferon-béta-1a; Biogen Idec Ltd.) törzskönyvezési kérelmét. A klinikai vizsgálatok tanúsága szerint a Plegridy csökkenti a betegség relapszusainak gyakoriságát. A béta-interferonok SM-ben igazoltan felerősítik a gyulladás elleni immunreakciókat és ezzel párhuzamosan csökkentik a proinflammatorikus immunválaszt. A többi interferonhoz hasonlóan az új szer leggyakoribb mellékhatása a beadás helyén fellépő bőrpír.

A Bizottság pozitív véleményt alkotott a Simbrinza (brinzolamid és brimonidin-tartrát, 10 mg/ml / 2 mg/ml; Alcon Laboratories Ltd.) nevű szuszpenziós szemcsepp törzskönyvezési kérelméről is. A szemcsepp a nyílt zugú glaukóma vagy intraocularis hipertenzió miatti emelkedett szembelnyomás csökkentésére javasolt olyan felnőtt betegek számára, akiknél a monoterápia nem bizonyul kellően hatásosnak. A brinzolamid szénsav-anhidráz enzim közvetlen gátlásával, míg a brimonidin a ciliaris epithelium alfa-2-adrenerg receptorainak agonistájaként fejti ki hatását, tehát kétféle mechanizmussal csökkenti a csarnokvíz termelődését. A szemcsepp mellékhatásaként helyi irritáció és allergiás reakció léphet fel.

Szintén speciális indikációval történő törzskönyvezésre javasolják a Translarna (125, 250 és 1000 mg ataluren; PTC Therapeutics Ltd.) néven forgalmazni kívánt, szupszpenzióhoz való granulátumot. A Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésére szánt új szer azzal a kitétellel kaphat feltételes forgalomba hozatali engedélyt, hogy a még folyamatban lévő vizsgálatok pozitív eredményei meghatározott időn belül alátámasztják, pontosabban megerősítik a szer hatásosságát, az eddigi döntő fontosságú vizsgálatban a szerrel kezelt 174 beteg járási sebessége hanyatlásának lassulását igazolták. Az ataluren hatása a disztrofin izomfehérjét kódoló gén mutációi miatti kóros disztrofin-szintézis részleges megszüntetésén alapul. A betegek egy részénél kimutatható géndefektus miatt a szintetizálódó disztrofin fehérje megrövidül és nem képes megfelelő működésre. Az ataluren lehetővé teszi, hogy a fehérjeszintézis során a sejt figyelmen kívül hagyja a hibás genetikai információt és így funkcionálisan ép disztrofint szintetizáljon. A Translarna végső engedélyezésre váró javallata 5 éves kort betöltött gyermekek Duchenne-féle izomdisztrófiájának ambuláns kezelése olyan esetekben, ha a betegség igazoltan a disztrofin gén nonsense mutációjára vezethető vissza.

A Bizottság támogatja az Arzerra, a Halaven és a Vfend indikációbővítési kérelmét. Az ofatumumab nevű monoklonális antitestet tartalmató Arzerra (Glaxo Group Ltd.) oldatos infúzióhoz való koncentrátum a krónikus limfocitás leukémia (CLL) kezelésére szolgál fludarabin-/alemtuzumab-terápia rezisztens betegekben. Az új indikáció szerint az Arzerra a korábban nem kezelt CLL-betegek ellátásában is alkalmazható lesz chlorambucillal vagy bendamustinnal kombinációban, ha a beteg nem alkalmas a fludarabin-alapú kemoterápiára.

Az eribulin-tartalmú Halaven (Eisai Europe Ltd.) injekciós oldat a lokálisan előrehaladott vagy áttétet adó emlőrák kezelésére a jövőben várhatóan akkor is választható lesz, ha az eddigi indikációtól eltérően nem két, hanem csupán egyféle korábbi kemoterápia (antraciklin/taxán) eredménytelennek bizonyul.

Végül a voriconazolt tartalmazó, gombaellenes hatású Vfend filmtabletta (Pfizer Ltd.; 50 mg, illetve 200 mg), szuszpenzió (40 mg/ml) és oldatos infúzióhoz való por javallati köre az infekciók szempontjából nagy kockázatúnak számító allogén hemopoetikus őssejt-transzplantáció kapcsán kialakuló invazív gombás fertőzések profilaxisával bővül.

Három készítmény engedélyezését a rendelkezésre álló vizsgálati adatok alapján elutasították. Ezek az előrehaladott stádiumú, inoperábilis hasnyálmirigyrák kezelésére szánt Masiviera (AB Science; tirozinkináz-gátló masitinib), a sclerosis multiplex terápiájára szánt Nerventra (Teva Pharma GmbH; immunmoduláns hatású laquinimodot tartalmazó kapszula), valamint az akut szívelégtelenség ellátásában parenterális alkalmazásra szánt Reasanz (Novartis Europharm Ltd.; serelaxin, a relaxin-2 endogén hormon rekombináns formája).

A Bizottság megerősítette, hogy biztonságossági okból lehetőleg kerülendő a renin–angiotenzin-rendszerre ható gyógyszerek (azaz az ARB-k, az ACE-gátlók és a direkt reningátlók) bármilyen párosításban történő alkalmazása. Diabéteszes nefropátia esetén az angiotenzinreceptor-blokkolók (ARB) és az ACE-gátlók együtt adása szigorúan tilos.

Az uniós gyógyszer-engedélyezéssel, illetve előirat-módosításával kapcsolatos végső döntést az Európai Bizottság hozza meg.