Új készítmény az RRSM-ben szenvedők részére

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) március 26-án pozitív véleményt fogalmazott meg a sclerosis multiplex kezelésére alkalmazható Zeposia készítménnyel szemben (kérelmező: Celgene Europe BV). A Zeposia kapszulák 0,23 és 0,46 mg ozanimod hatóanyagot tartalmaznak dózis-eszkalációhoz, fenntartó kezeléshez pedig a 0,92 mg-os kapszula használatos. A Zeposia indikációja szerint olyan felnőtt, relapszáló-remittáló sclerosis multiplexben (RRMS, relapsing remitting multiple sclerosis) szenvedő betegek kezelésére javallott, akiknél a betegségaktivitást klinikai és radiológiai jellemzők igazolják. A készítményt sclerosis multiplex kezelésében gyakorlattal rendelkező szakorvosok írhatják fel. Az FDA a Zeposia forgalmazását 2020. március 26-án engedélyezte, a készítményt az Egyesült Államokban a New York székhelyű Bristol-Myers-Squibb, a Celgene anyavállalata dobja majd piacra, de érdekesség, hogy a koronavírus-járvány miatt a tényleges piaci bevezetést egyelőre elhalasztották. (A Bristol-Myers Squibb (BSK) 2019 januárjában vásárolta fel a Celgene-t (74 milliárd dollárért, plusz 20 milliárd a cég fennálló tartozásainak kiegyenlítésére), melynek portfóliójában olyan blockbuster szerek találhatók, mint a Revlimid, az Otezla és a Thalomid.)

 A hatóanyagról (ozanimod)

A Zeposia hatóanyaga, az ozanimod (ATC kód: L04AA38) egy szfingozin 1-foszfát receptor modulátor, amely szelektíven kötődik a receptor 1-es és 5-ös altípusához. Az ozanimod a nyirokszövetekben a limfociták retencióját váltja ki, a sclerosis multiplex kezelésében pontos hatásmechanizmusa még nem teljesen tisztázott, de valószínű, hogy csökkenti a limfociták központi idegrendszerbe történő migrációját.

 Klinikai vizsgálatok

Az FDA a Zeposia forgalmazási engedélyét a SUNBEAM és a RADIANCE fázis III klinikai vizsgálatok eredményei alapján adta ki. A pivotális, multicentrikus, randomizált, kettős-vak, kettős placebo, aktív kontrollos SUNBEAM vizsgálatban 1346 beteg bevonásával, 20 ország 152 centrumában tesztelték a Zeposia hatásosságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát az intramuszkuláris injekció formájában, hetente adagolt AVONEX® (interferon béta-1a) kezeléssel szemben legalább 12 hetes kezelési időszakban. A RADIANCE vizsgálatban két éves kezelési időszakot néztek, és itt is az AVONEX® volt a komparátor készítmény – mindkét vizsgálat elsődleges végpontja az éves relapszus ráta (ARR, annual relapse rate) csökkenése volt. A Zeposia egy éves kezelés során az ARR 48%-os, két éves kezelést követően pedig 38%-os csökkenését okozta a komparátor készítménnyel szemben (0,18 ill. 0,35 és 0,17 ill. 0,28). A Zeposia alkalmazása ellenjavallt olyan betegeknél, akiknél az utóbbi 6 hónap kórtörténetében miokardiális infarktus, instabil angina, stroke, TIA (átmeneti iszkémiás roham), hospitalizációt igénylő dekompenzált szívelégtelenség található, illetve nem javasolt kezeletlen alvási apnoé vagy monoaminoxidáz-gátlók (MAO-gátlók) szedése esetén sem. A Zeposia szedését megelőzően teljes vérkép vizsgálatra van szükség. A leggyakrabban tapasztalt mellékhatás a fertőzésekkel szembeni fokozott érzékenység volt: herpes zoster, herpes simplex, varicella zoster valamint meningococcus fertőzéseket, esetenként súlyos fertőzéseket jelentettek.

 Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a márciusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

 Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

CHMP Summary of opinion – Zeposia

FDA Approves Zeposia (ozanimod) for Relapsing Forms of Multiple Sclerosis

US FDA and EMA Accept Applications for Ozanimod for the Treatment of Relapsing Forms of Multiple Sclerosis