A ciklofoszfamid hatása progresszív sclerosis multiplexben
A szekunder progresszív sclerosis multiplexes betegek közül azokban, akik ki tudtak tartani a ciklofoszfamid terápia mellett, kisebb volt betegség további romlásának kockázata, de kétszer annyian szakították félbe a kezelést, mint a metilprednizolont kapók – számoltak be róla a kutatók.
A 72 beteg közül, akik a vizsgálat ciklofoszfamid ágán voltak, 33-an nem fejezték be a 2 éves vizsgálatot, abbahagyták a ciklofoszfamid alkalmazását, közülük 20-an nemkívánatos hatások miatt – közölte dr. Bruno Brochet, a franciaországi Bordeaux Segalen Egyetem neurológiájának vezetője.
Bár az állapotromlás kockázata az Expanded Disability Status skála pontszáma szerint 58%-kal csökkent a ciklofoszfamid mellett, a statisztikai elemzés nem jutott szignifikáns eredményre, azaz a ciklofoszfamid nem bizonyult jobbnak a metilprednizolonnnál, amely Franciaországban a kezelés standard eszköze – mondta el dr. Brochet előadásában a Sclerosis Multiplex Kezelésének és Kutatásának Európai Bizottsága (ECTRIMS) éves ülésén.
Ami az elsődleges végpontot illeti, az Expanded Disability Status pontszám szerint a ciklofoszfamiddal kezelt betegek 18,1%-nak romlott határozottan az állapota, míg a metilprednizolon terápia esetében 31,8% volt ez az arány (p=0,06).
Dr. Brochet bemutatta, hogy a ciklofoszfamid kezelés 58%-kal csökkentette a betegség romlásának kockázatát (95% CI: 0,19–0,92), azonban a kezelés idő előtti befejezésének esélyhányadosa 2,56 (95% CI: 1,13–5,79) volt.
A másodlagos végpontokat illetően (időzített járástávolság, Multiple Sclerosis Functional Composite) nem volt szignifikáns különbség a két csoport között.
A ciklofoszfamid kezelésben részesülők 76,6%-a relapszusmentes volt 2 év múlva is, míg a metilprednizolon esetében csak 56,1% volt ez az arány, azonban a különbség itt sem érte el a statisztikai szignifikancia szintjét (p=0,07).
„Nem hiszem, hogy ezek az eredmények a ciklofoszfamid alkalmazása mellett szólnak…A terápiát megszakítók nagy aránya azt jelzi, hogy ez a kezelés csak gondosan megválogatott betegekben hasznos” – mondta dr. Vesna Brinar, a Zágrábi Egyetem neurológus professzora, az ECTRIMS ülés moderátora.
Dr. Brochet és kollégái a vizsgálatba szekunder progresszív sclerosis multiplexes betegeket vontak be, akik közül véletlenszerűen 72-t a ciklofoszfamid, 66-ot pedig a metilprednizolon ágba soroltak. Kérdésekre válaszolva dr. Brochet azt mondta, hogy azért nem alkottak placebo csoportot, mert Franciaországban a betegség standard kezelése a metilprednizolon, amelyet széles körben alkalmaznak.
Elmondta, hogy e betegségben igen korlátozottak a terápiás lehetőségek. Beszámolt arról, hogy az ún. PROGRESS vizsgálatban a kutatók azért alkalmaztak ciklofoszfamidot, mert ez a szer gyulladáscsökkentő hatású, s a szekunder progresszív sclerosis multiplexben szerepet tulajdonítanak a gyulladásnak.
A mostani vizsgálatban 27 francia intézmény betegei vettek részt, akik véletlenszerűen ciklofoszfamid vagy metilprednizolon kezelésben részesültek; a páciensek 1 éven át havonta, s a 2. évben kéthavonta kaptak egy intravénás injekciót. Olyan betegeket válogattak be a vizsgálatba, akiknek betegsége fokozatosan romlott legalább az utolsó 6 hónapban, de 4 évnél nem régebben. A romlásnak az utolsó 12 hónapban legalább 0,5 pontnak kellett lennie az Expanded Disability Status skála szerint.
A betegek átlagos életkora 48 év volt; mintegy 65%-uk nő volt; betegségük átlagosan kb. 12 éve állt fenn. Az Expanded Disability Status skálán az átlagos pontszámuk 5 volt (a vizsgálatba kerülés feltétele az volt, hogy pontszámuk 4,5 és 6 között legyen).
Ciklofoszfamid esetén átlagosan 8,6 nemkívánatos esemény fordult elő a betegekben, míg metilprednizolon esetén 6,2. Dr. Brochet elmondta, hogy a 72 ciklofoszfamiddal kezelt beteg közül 70-ben lépett fel legalább egy nemkívánatos esemény, és a metilprednizolon terápia során 66 betegből 61-ben.
Forrás: MedPage Today
