Új, irritábilis bél szindróma elleni készítmény

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2019. szeptember 12-én engedélyezte az Ibsrela (hatóanyag: tenapanor; gyógyszerforma: 50 mg-os tabletta, naponta kétszer) nevű készítményt, mely székrekedéssel járó irritábilis bél szindróma (IBS-C, irritable bowel syndrome with constipation) kezelésére javasolt felnőtt betegeknél (kérelmező: Ardelyx Inc.)

 A hatóanyagról (tenapanor)

Az Ibsrela hatóanyaga, a tenapanor a nátrium-hidrogén kicserélő csatorna (NHE3) gátlásával fejti ki hatását. Az NHE3 fehérje a vesékben, valamint a vékony- és vastagbél apikális felszínén található, és normál funkciója a szervezet által felvett és kiválasztott nátrium mennyiségének szabályozása. Az orálisan alkalmazott tenapanor szelektíven gátolja a vékony- és vastagbélből történő nátriumfelvételt, ezzel vízkiválasztást idéz elő a lumenben, ami felgyorsítja a táplálék bélrendszeren való áthaladását, valamint lágyabb székletet eredményez. A tenapanor az első IBS kezelésére ajánlott hatóanyag, amely az NHE3 gátlásának elvén működik.

 Klinikai vizsgálatok, mellékhatások

Az FDA az Ibsrela engedélyét két randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos fázis III vizsgálat eredményei alapján adta ki (T3MPO-1 [NCT02621892] ill. T3MPO-2 vizsgálat [NCT02686138]). A leggyakrabban tapasztalt mellékhatás a hasmenés volt, a betegek 2,5%-ánál súlyos hasmenés jelentkezett. A készítmény adagolása ellenjavallt 12 évnél fiatalabb gyerekeknél, mivel akár halálos dehidratációt is okozhat.

 Az irritábilis bél szindrómáról

Az irritábilis bélszindróma (IBS) funkcionális bélműködési rendellenesség. Az elnevezésben a „funkcionális" szó arra utal, hogy a bélcsatorna működése eltér ugyan a normálistól (azaz funkcióját nem megfelelően látja el), de ennek hátterében nincs semmiféle szervi eltérés vagy anyagcserezavar. A betegség elnevezésében az „irritábilis" (azaz túlérzékeny, ingerlékeny) kifejezés jelzi, hogy a tápcsatorna az átlagosnál érzékenyebb, így a normális ingerekre is fájdalomérzéssel reagál. A „szindróma" (azaz tünetegyüttes, tünetcsoport) megjelölés pedig azt jelzi, hogy valójában nem egy önálló, jól megfogható betegségről, sokkal inkább egy jellegzetes tünetegyüttesről van szó. Az IBS gyakran 35 éves kor alatt jelentkezik, de idősebb korban sem ritka. Krónikus, élethosszig tartó problémát jelent. Szerencsére a kellemetlen panaszok ellenére a betegség általában semmiféle komolyabb következménnyel nem jár. Az IBS talán a leggyakoribb bélműködési rendellenesség; egyes adatok szerint a felnőtt lakosság 15-20%-ának (azaz majdnem minden ötödik felnőttnek) vannak ilyen panaszai. Hazánkban így a betegek száma több százezerre tehető, de elérheti akár az egymilliót is, az Egyesült Államokban csak az IBS-C-ben szenvedő betegek számát 11 millióra becsülik. Úgy tűnik, az IBS a hölgyek körében gyakrabban fordul elő: Magyarországon például az orvoshoz forduló betegek 75%-a nő. Jellemző az is, hogy a betegek nem szívesen beszélnek panaszaikról, szégyellik problémájukat, és úgy gondolják, csak nekik vannak ilyen jellegű gondjaik.

A legjellemzőbb tünetek a görcsös hasi fájdalom, a székletürítési zavarok és a puffadás. A bélgörcsöket kísérő hasfájás általában sürgető székelési ingerrel párosul, és a székletürítést követően enyhül, csakhogy a székletürítés általában „nem megy egykönnyen": sokaknál a székrekedés jelent állandó problémát, míg másoknál a hasmenés és a szinte robbanásszerű székletürítés okoz gondot. Sokszor előfordul a kettő váltakozása is. A fő tünetek közé tartozik még a puffadás, amely az étkezések után, az emésztéssel járó gázképződés hatására fokozódik. Ma még pontosan nem tisztázott az IBS kialakulása, de biztos, hogy több tényező együttesen játszik szerepet a tünetek megjelenésében. Az egyik a bélfal simaizomzatának kóros mozgása, amely a tápanyag-továbbítás zavarait, ezen keresztül a székletürítési zavarokat okozza. Emellett jellemző a bélfal túlzott érzékenysége, amely miatt a tápcsatorna a normális ingerekre is fájdalomérzéssel reagál.

Az életmód- és étrendbeli szokások megváltoztatása már önmagában javulást eredményezhet. A lehetőségekhez képest kerülni kell a felesleges idegeskedést, a feszültségeket, és több időt kell szánni kikapcsolódásra, mozgásra, sportolásra. A puffadást okozó ételek (pl. hüvelyes zöldségek, banán, kelbimbó) mellőzése, a rostdús, zsírszegény diéta szintén jótékony hatású lehet. Mindezek mellett gyógyszeres kezelésre is lehetőség van, Magyarországon több készítmény is elérhető.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

FDA Approves Ibsrela (tenapanor) for the Treatment of Irritable Bowel Syndrome with Constipation

Phase III success as Ardelyx awaits FDA decision on tenapanor

A 26-Week Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Tenapanor in IBS-C (T3MPO-2)

A 12-Week Study With a 4-Week Randomized Withdrawal Period to Evaluate the Efficacy and Safety of Tenapanor for the Treatment of IBS-C (T3MPO-1)