Új COPD elleni inhalálószer
Az FDA engedélyezte a COPD elleni Yupelri (revefenacin) készítményt, melynek újdonsága, hogy ez az első olyan kezelés, melyet mindössze naponta egyszer kell használni.
November 9-én az FDA engedélyt adott a COPD kezelésére alkalmazható Yupelri (revefenacin) porlasztásra szánt folyékony készítménynek (kérelmező: Theravance Biopharma). A Yupelri nem használható a COPD akut exacerbatiójának vagy akut tüneteinek kezelésére, és használatát abba kell hagyni paradox bronchospasmus megjelenése esetén.
A COPD kezelésére vonatkozó nemzetközi irányelvek a betegség első vonalbeli kezelésére egybehangzóan a hosszú hatástartamú muszkarin-receptor antagonistákat (LAMA, long acting muscarinic antagonists) ajánlják. Mindezidáig azonban nem állt rendelkezésre olyan készítmény, amelyet mindössze naponta egyszer kell használni (ennek feltétele, hogy a készítmény 24 órás bronchodilatációs hatással rendelkezzen). Bár a szer forgalmazási engedélyének tulajdonosa az Egyesült Államokban a Theravance Biopharma, a gyógyszer fejlesztése egy együttműködésnek köszönhető, melyben a Theravance a Mylannal kötött stratégiai szövetséget. Ennek keretében a revefenacin hatóanyagú inhalálószerek amerikai fejlesztési programját a Theravance vezeti, ám ennek költségeit a Mylan állja egészen az első engedély kiadásáig, ekkor a költségek megosztásra kerülnek. A Mylan felelős az Egyesült Államokon kívüli fejlesztésért és forgalmazásért. A Theravance 220 millió dolláros kerettel gazdálkodhat, valamint a Mylantól százalékos részesedést (royalty-t) kap az Egyesült Államok területén kívüli értékesítés után.
A krónikus obstruktív tübőbetegségről (COPD)
A krónikus obstruktív tüdőbetegség óriási népegészségügyi probléma világszerte, hiszen ma ez a kór minősül a 4-6. vezető haláloknak a világon, Európában pedig hazánkban halnak meg a legtöbben miatta. A probléma nagyságát érzékelteti, hogy miközben a becslések szerint Magyarországon több mint félmillió embert érint a COPD, a tüdőgyógyászati hálózatban nyilvántartott, és kezelésben részesülő betegek száma mindössze hatvanezer körül van. Az Egyesült Államokban a COPD a harmadik vezető halálok, a teljes népesség 6,4%-ánál, azaz csaknem 16 millió embernél diagnosztizálták, de ennél valószínűleg sokkal több embert érint. A 2010-es évben 700 ezer kórházi felvételt tulajdonítanak a betegségnek, nemzetgazdasági szinten kezelése a becslések szerint mintegy 50 milliárd dollárt igényel.
A COPD-s megbetegedések döntő többsége – sok más országhoz hasonlóan Magyarországon is – a dohányzás következményeként alakul ki. A COPD két betegség egyidőben való jelentkezése, amelyek egyaránt gyengítik a légzőrendszer természetes folyamatait. Idült hörghurut (bronchitis), a tüdő hörgők gyulladt, beszűkült állapota, és a tüdőtágulás (emphysema pulmonum) ami a tüdőszövet és léghólyagocskák károsodása. A hörgők nyálkahártyája gyulladásba jön a légutat érő káros behatások miatt. Ennek következében megduzzad azok nyálkahártyája, izmai összehúzódnak mirigyei pedig fokozott váladéktermeléssel reagálnak. Ennek következménye az állandó krákogás és köhögés. A nehezített légzés pedig a tüdőtágulat (emphysema) miatt alakul ki. A tüdőben megnövekszik a ki nem lélegzett levegő mennyisége, levegőcsapdák jönnek létre. A léghólyagok fala feszülni kezd, majd megreped, emiatt csökken a tüdő effektív légzőfelülete. A COPD progresszív, azaz folyamatosan romló állapot, amely a jelen ismeretek szerint visszafordíthatatlan. Ugyanakkor a megfelelő kezeléssel a romlás jelentős mértékben lassítható, a tünetek enyhíthetők, sok esetben meg is szüntethetők.
Klinikai vizsgálatok, biztonságosság
A Yupelri két pivotális fázis III. hatásossági vizsgálatban is statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős javulást eredményezett placebóval szemben az 1 másodperces erőltetett kilégzési volumen (FEV1) valamint a 12 hetes kezelést követő teljes kezelési hatás tekintetében. A Yupelri a placebóval szemben nem mutatott okozott szignifikánsan több nemkívánatos mellékhatást, és ezek nem voltak súlyosabbak, mint a placebo esetén. A kezelési csoportok között nem volt kimutatható eltérés a vérkép vagy az EKG paraméterek között sem. A leggyakrabban jelentkező mellékhatások a köhögés, nasopharyngitis, felsőlégúti fertőzések, fejfájás és hátfájás voltak. A Mylan és a Theravance ezen felül egy 12 hónap időtartamú nyílt elrendezésű fázis III. biztonságossági vizsgálatot is végzett tiotropium ellenében, ahol semmilyen új biztonságossági aggályt nem jelentettek. A nemkívánatos események és a súlyos mellékhatások száma egyaránt igen csekély, a tiotropiummal kezelt kezelési kar eredményeihez hasonló volt.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
