hirdetés

Az őssejt transzplantáció megállíthatja a sclerosis multiplex progresszióját

Egy most megjelent közlemény szerint a nagydózisú immunkezelés autológ hematopoietikus sejtátültetéssel kombinálva jelentősen képes elnyomni a gyulladásos aktivitást sclerosis multiplexben, és ezzel lassítani a betegség progresszióját.

hirdetés

A sclerosis multiplex (MS) autoimmun betegség, melynek során immunsejtek vándorolnak a központi idegrendszerbe, proinflammatorikus citokinek képződnek, és a demielinizáció miatt károsodnak az idegsejtek. Az aktív gyulladás a korán visszaeső-visszatérő („relapsing-remitting” = RR) esetekben érhető leginkább tetten. A legtöbb ilyen RRMS beteg esetén az igazoltan hatásos terápiák megszakítják a betegség aktivitását. Például az AFFIRM vizsgálatban (Natalizumab Safety and Efficacy in Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis) az RRMS-ben szenvedő, natalizumabot kapó betegek 37%-ában a betegség radiológiai vagy klinikai aktivitásának hiánya a kezelés után 2 évvel is fennáll. A refrakter RRMS első választású kezelésének felderítésére indított CARE-MS II vizsgálatban (Comparison of Alemtuzumab and Rebif Efficacy in Multiple Sclerosis Study II) az alemtuzumabot kapó betegek 32%-ában és az interferon béta-1a-t kapó betegek 14%-ában nem lehetett 2 év követés után sem MRI-vel, sem klinikai vizsgálattal a betegséget kimutatni. Sajnos a betegség az  ilyen „betegség-módosító” kezelések után néhány hónap múlva reaktiválódik, visszatér, és ezért ezek nem ajánlottak (Neurology). Ráadásul ezek a gyógyszerek súlyos mellékhatásokat okozhatnak.

Az autológ hematopoietikus sejt-átültetés (HCT) hatásosságát már két évtizede folyamatosan vizsgálják sclerosis multiplexben. A kezelés célja a betegséget okozó immunsejtek lehetőség szerinti eltávolítása, és az immunrendszer „újraindítása”. Kezdetben a nagydózisú immunszuppresszív terápia (HDIT) és a HCT együttes alkalmazását előrehaladott MS betegségben próbálták ki. Számos beteg azonban továbbra is fokozatosan vesztette el idegi funkcióit a nem gyulladásos faktorok és a progresszív neurodegeneráció következtében. Egy 15 évvel későbbi vizsgálatban viszont azt tapasztalták, hogy a betegség kezdeti szakaszában, tehát az aktív központi idegrendszeri gyulladást mutató betegeknél a kezelés eredményei szignifikánsan jobbak voltak, mint az előrehaladott állapotúaknál, tehát azoknál,  akiknél nem volt aktív gyulladás a HDIT/HCT kezelés előtt. Tehát a HDIT/HCT kezelés sikeresebb a sclerosis multiplex korai gyulladásos szakában.

Dr. Richard Nash (Colorado Blood Cancer Institute, Denver) és munkatársai a JAMA Neurology 2014. december 29.-i számában jelentettek meg online egy közleményt, mely szerint 3 évvel a HDIT/HCT kezelés után a legtöbb betegnél nem romlottak a neurológiai funkciók, nem volt klinikai visszaesés észlelhető, és MRI-n nem látszottak új agyi léziók sem. Csak néhány súlyosabb korai, és váratlan késői mellékhatást észleltek.

A kezelés során carmustin, etoposid, cytarabin, melphalan és nyúl antimyocyta globulinnal kezelik a betegeket, majd a beteg – előzőleg levett, preparált, hűtéssel tárolt - autológ hematopoietikus őssejtjeit visszaültetik. 3 év követés után az eseménymentes túlélés 78,4% (90%CI 60,1-89,0%), 4 évnél 68,6% (90%CI 44,9-83,7%), 5 évnél pedig 58,8% (90%CI 33,7-77,2%) volt, ami igen jó eremény. Az MS-ben szenvedők fogyatékosságának mértékét mérő Kurtzke-féle „Expanded Disability Status Scale” (EDSS) igen kedvező maradt: 3 évnél 90,9% volt (90%CI 73,7-97,1%). Három év követés után a klinikailag észlelhető kiújulás mentes túlélés 86,3% volt, az ADSS score átlagban -50-nel (p=0,007) javult, hasonlóan javult az „MS Funsctional Composite score” (0,15 pont), és az életminőséget jelző „MS Impact Scale” értéke is (-15,0 ponttal). A transzplantáció után koponya MR-en a gadolinium-felhalmozó léziók azonnal csökkentek, csak két betegnél jelent meg új gadolinium felhalmozó/vagy T2 lézió. Az agy volumene általánosságban csökkent.

A vizsgálatba bevont 25 betegnél bőven fordultak elő grade 3-4 mellékhatások, leginkább citopéniák és fertőzések, amelyek következtében sajnos 2 beteg meg is halt. Megjegyzendő, hogy a transzplantáció után a betegek semmiféle további SM gyógyszerelést nem kaptak. Az eddigi legkedvezőbb SM kezelések mellett ennél csak rövidebb remissziók voltak észlelhetők és mellékhatásokkal járó hosszú időtartamú immunszuppressziós kezelésekre is szükség volt.

A társult szerkesztőségi közleményben Dr. Soldán (Utah) és Dr. Weinshenker (Mayo Clinic, Minnesota) megjegyzik, hogy „nem kérdéses, hogy a nagydózisú immunkezelés jelentősen képes elnyomni a gyulladásos aktivitást egy rövid ideje aktív SM betegségben. Ezek az adatok az SM hosszú időtartamú visszaszorításáról szólnak”. Ugyanakkor a HCT nem gyógyít meg mindenkit, viszont hosszú tartamú előnyei lehetnek.    

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült: 

1. Medscape Medical News > Neurology

2. JAMA Neurology

Dr. N. T.
a szerző cikkei

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.