Jelentős áttörés a sclerosis multiplex terápiájában
Egy fázis 1 klinikai vizsgálatban, amelyben normalizálták a sclerosis multiplexes (SM) betegek immunrendszerét, kimutatták, hogy a terápia biztonságos, és drámai mértékben, 50–75%-kal csökkentette a betegek immunrendszerének reaktivitását a mielinre.
Az SM-ben az immunrendszer megtámadja és tönkreteszi a mielint, az idegrostok burkát. Emiatt az elektromos impulzusok terjedése károsodik, és ez akár végtagbénuláshoz és vaksághoz is vezethet.
„A kezelés leállítja a már aktiválódott autoimmun válaszokat, és megakadályozza az új autoimmun sejtek aktiválódását. Eljárásunk épen hagyja a normális immunrendszer működését. Ez a Szent Grál” – mondta Stephen Miller, a Northwestern Egyetem mikrobiológus-immunológus professzora, a közlemény egyik szenior szerzője, amely a Science Translational Medicine-ben jelent meg.
A humán vizsgálatot, amelyben a svájci Zürichi Kórház és a német Hamburg-Eppendorfi Egészségügyi Központ kutatói is részt vettek, több mint 30 éves preklinikai vizsgálat előzte meg Miller professzor labortóriumában.
A mostani vizsgálat során az SM betegek saját, speciálisan kezelt fehérvérsejtjeit használták fel arra, hogy mielin antigének milliárdjait csempésszék be a szervezetükbe, s így elérjék, hogy ezeket az antigéneket az immunrendszer ártalmatlannak tartsa, s tolerancia alakuljon ki velük szemben.
Az SM jelenlegi kezelési módszerei az immunrendszer egészét szupprimálják, s emiatt érzékenyebbé teszik a betegeket a szokványos fertőzésekkel szemben és rák is nagyobb arányban alakul ki bennük.
A vizsgálatban 9 beteg vett részt Hamburgban, s ez túl kevés ahhoz, hogy statisztikailag igazolják, hogy a kezelés megelőzi az SM progresszióját; azt azonban kimutatták, hogy minél nagyobb adag fehérvérsejtet kaptak a betegek, annál inkább csökkent a mielinre adott reakció.
A vizsgálat elsődleges célja a terápia biztonságosságának és tolerálhatóságának igazolása volt. Kimutatták, hogy 3 milliárd mielin antigénes fehérvérsejt intravénás injekciója semmilyen nemkívánatos hatást nem okozott. S ami még fontosabb, a beavatkozás nem reaktiválta a betegséget, és nem befolyásolta normális immunitásukat a patogénekkel szemben.
A vizsgálat részeként a kutatók tesztelték a betegek tetanusszal szembeni immunitását, mivel mindegyik résztvevő kapott már életében tetanusz oltást. Egy hónappal a kezelés után betegek tetanusszal szembeni immunválasza erős maradt, igazolva, hogy a kezelés csak a mielinre volt specifikus.
A vizsgálat során fehérvérsejteket vonták ki a betegekből, speciálisan kezelték őket és – egy olyan módszerrel, amelyet a hamburgi szenior szerzők dolgoztak ki – mielin antigéneket kapcsoltak hozzájuk. E halott, titokban mielin antigéneket hordozó sejtek milliárdjait intavénásan beadták a betegeknek. A sejtek a lépbe jutottak, amely megszabadítja a szervezetet a halott vérsejtektől. Eközben az immunsejtek ártalmatlannak ismerték fel e sejteket és gyorsan kialakult velük szemben az immuntolerancia. Ezt immunoassay-vel bizonyították be.
A kezelés hatásos lehet sok más autoimmun és allergiás betegségben is, egyszerűen úgy, hogy más antigéneket kapcsolnak a fehérvérsejtekhez. Korábbi preklinikai vizsgálataiban Miller professzor kimutatta, hogy a kezelés hatásos az 1. típusú diabéteszben, az asztmában és a mogyoró allergiában.
Miller professzor nemrég publikált, egereken végzett kutatásaiban a fehérvérsejtek helyett nanorészecskéket hsznált a mielin antigének szállítására, és kimutatta, hogy ezekkel éppen olyan hatás érhető el, mint a fehérvérsejtekkel. Ez jelentős felfedezés, mivel a fehérvérsejtek alkalmazása költséges és sok laboratóriumi munkát igényel. Ez a módszer azonban még csak preklinikai stádiumban van.
Forrás: Northwestern University
