Bizonyítottan hatékony új szer szívelégtelenségre
Az LCZ696 készítmény III. fázisú klinikai vizsgálatát leállítják, mert a szer szívelégtelenség kezelésében egyértelműen hatásosnak bizonyult. Rendkívül ritkán fordul elő Ilyen kedvező okból, emberen történő vizsgálat megszakítása.
A krónikus keringési elégtelenség jelentős közegészségügyi gond. Statisztikai adatok szerint az Egyesült Államokban és az Európai Unió országaiban 20 milliónál több ilyen beteget kell kezelni. Magas a mortalitása, nagymértékben rontja az élet minőséget, és gyakori kórházi gondozást igényel. Becslések szerint a szívelégtelenség egészségügyi ellátása világszerte mintegy 45 milliárd dollárba kerül.
Jelenlegi kezelése komplex, többféle gyógyszer egyidejű alkalmazásával történik, de kiterjedt kutatás folyik az eddigiektől eltérő hatásmódú készítmények előállítására. Biztató laboratóriumi és állatkisérletes eredményei alapján 2009 decemberében indult az LCZ696 jelzésű hatóanyag a PARADIGM-HF (Prospective comparison of ARNI with ACEI to Determine Impact on Global Mortality and morbidity in Heart Failure) nevű III. fázisú klinikai vizsgálata, melynek eredményekről az American College of Cardiology idei kongresszusán számoltak be.
A vizsgálat multicentrikus, randomizált, kettős-vak tervezésű, tudományos program volt, melyben párhuzamos betegcsoportokon hasonlították össze az ACE-gátló enalapril és az új gyógyszer, az ARNI (Angiotensin Receptor Neprilysin Inhibitor) LCZ696 készítmény hatását NYHA II-IV szívelégtelenségben szenvedő, 18 évesnél idősebb betegeken. A betegek bal kamrai ejekciós frakciója 35 %, vagy annál kisebb volt.
A vizsgálat elsődleges végpontja a kardiovaszkuláris halál vagy a szívelégtelenség miatti hospitalizáció volt. Másodlagos végpontként a szívelégtelenség klinikai mértékének és az általa okozott fizikai akadályozottságnak fokát, a halál bekövetkeztéig illetve a vesekárosodás tüneteinek megjelenéséig eltelt időtartamot vették figyelembe.
Az ARNI készítmények eddigi ismereteink szerint komplex módon javítják a szívelégtelenséget: csökkentik a szívre háruló terhelést és ezzel segítik a szívizom teljesítőképességének javulását: gátolják a kedvezőtlen receptorok aktivitását, javítják a protektív mechanizmusokat.
Az LCZ696 napi 2x1 tabletta adagban olyan egyértelműen bizonyult jobbnak, mint az enalapril, hogy az illetékes bizottság a PARADIGM-HF leállítását javasolta. Ez rendkívüli döntés, hisz a nemkívánatos hatások miatt viszonylag gyakran fordul elő, hogy a klinikai vizsgálatokat leállítják, az ellenkezője: hogy az új szer jóval kedvezőbb tulajdonságai miatt függesztik fel a vizsgálatok folytatásáat- csak igen ritkán.
Az adatok további értékelése jelenleg is folyik, de sokan remélik, hogy fontos új gyógyszer kerülhet a klinikai terápia lehetőségei közé.
