Új korai fázisú vizsgálati készítmény Alzheimer-kór kezelésére

A súlyos neurodegeneratív betegségek elleni kezelések fejlesztésére specializálódott Cambridge (Massachusetts, USA) székhelyű NeuroSense Therapeutics Ltd. június 30-án kedvező eredményekről számolt be új biomarker vizsgálatával kapcsolatosan, melyben a cég CogniC gyógyszerkombinációjának adatait értékelték. Az Alzheimer-kór kezelésére fejlesztett készítmény a vállalat szerint a betegségben érintett biokémiai útvonalakat, azaz az miRNS diszregulációt, lizoszomális diszfunkciót célozza meg, így javítja az agyban lezajló autofág funkciókat. A vizsgálat során az Alzheimer-kór fő biomarkereinek (amiloid-béta, tau aggregátumok) változását is mérték, de ezeken kívül további biomarkereket is értékeltek.

Ezek közül a biomarkerek közül a legérdekesebb a TDP-43, egy 43 kiloDalton molekulasúlyú fehérje (transactive response DNA binding protein), mely jelentős szerepet játszik a génexpresszió szabályozásában. A TDP-43 patológiával rendelkező Alzheimer-kóros betegeknél a kognitív károsodás súlyosabb a többi beteghez képest. Ezen kívül az Alzheimer-kór legerősebb genetikai kockázati tényezője, az apolipoprotein E4 (APOE4) jelenléte is összefüggést mutat a TDP-43 patológia fokozott gyakoriságával.

A NeuroSense előzetes vizsgálati eredményei szerint az egészséges kontroll csoporthoz képest az Alzheimer-kóros betegekben a TDP-43 koncentrációja jóval magasabb értékeket mutat. Ez alátámasztani látszik azt az elképzelést, hogy a TDP-43 patológia jelentős szerepet játszik több neurodegeneratív kórkép kialakulásában, az Alzheimer-kór mellett például amiotrófiás laterálszklerózisban (ALS) is. A TDP-43 a NeuroSense adatai szerint az Alzheimer-kóros betegek 57%-ánál fordul elő, és aggregátumai citotoxikusnak bizonyultak mind in vitro, mind in vivo.

A NeuroSense a biomarker vizsgálatát a neuron-eredetű exoszómák (NDE, Neuron-Derived Exosomes) felhasználásával végzi. Ez a csúcstechnológiás eljárás lehetővé teszi a központi idegrendszerben található biomarkerek változásainak megfigyelését nem invazív módon, vérminták begyűjtése révén. A további elemzést követően a NeuroSense várhatóan tudományos konferenciákon és szakmailag lektorált publikációkon keresztül részletesebb eredményeket oszt meg a vizsgálatban értékelt további biomarkerekről is.

A NeuroSense Parkinson-kór (StabiliC) és Alzheimer-kór (CogniC) kezelésére fejlesztett gyógyszer-kombinációi egyelőre preklinikai fázisban vannak, míg az ALS terápiájára fejlesztett PrimeC már fázis II klinikai vizsgálatokban szerepel. A NeuroSense elképzelése szerint ezek a neurodegeneratív betegségek számos olyan közös biokémiai útvonallal rendelkeznek, amelyek lehetővé teszik azt a fejlesztési folyamatot, hogy az egyik betegségre szabott készítmény a többi betegség kezelésére fejlesztett szerek alapjául szolgálhasson. Az Alzheimer-kór kezelésében vizsgált CogniC a preklinikai fázisból várhatóan 2022 végén jut el klinikai vizsgálati szakaszba.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

NeuroSense Therapeutics Reports Positive Preliminary Results from Novel Alzheimer's Biomarker Study

TDP-43 Pathology in Alzheimer’s Disease

NeuroSense Shares Surge On Encouraging Data From Alzheimer's-Associated Biomarker Study