Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2020 szeptemberében
Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2020 szeptemberében az alábbi új vizsgálati szereket fogadta be értékelésre.
- Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2020 augusztusában
- Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2020 júliusában
- Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2020 júniusában
- Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2020 áprilisában
- Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2020 márciusában
- Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2020 februárjában
- Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2020 januárjában
- Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2019 decemberében
- Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2019 novemberében
- Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2019 szeptemberében
- Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2019 augusztusában
- Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2019 júniusában
Jelen összeállításunkban azok a készítmények szerepelnek, melyeket az adott vizsgálati készítmények gyártói 2020 szeptemberében engedélyezési kérelemmel nyújtottak be az FDA értékelő bizottságához. A 2006-2015 közötti időszakban a fázis I vizsgálati szakaszt megkezdő szerek kevesebb, mint 10%-ából lett valóban engedélyezett gyógyszer, míg az NDA (New Drug Application – Új gyógyszer-engedélyezési kérelem) vagy biológiai szerek esetében BLA (Biological License Application) státusz már egy elég erős indikátora annak, hogy a kérelemből valóban engedéllyel rendelkező készítmény lesz, mivel az NDA/BLA minősítést kapó vizsgálati szerek 85,3%-át engedélyezte az FDA.
Az FDA által 2020 szeptemberében NDA/BLA státuszba befogadott vizsgálati szerek:
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
Umbralizib |
|
Kérelmező vállalat: |
TG Therapeutics Inc. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Follikuláris limfóma kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
Trilaciklib |
|
Kérelmező vállalat: |
G1 Therapeutics Inc. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Kissejtes tüdőrák (SCLC) kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
Roctavion (valoktokogen roxaparvovec) |
|
Kérelmező vállalat: |
BioMarin Pharmaceutical Inc. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Hemofília „A” kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
Voszorotid |
|
Kérelmező vállalat: |
BioMarin Pharmaceutical Inc. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Achondroplasia kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
Veverimer |
|
Kérelmező vállalat: |
Tricida Inc. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Krónikus veseelégtelenség eredetű metabolikus acidózis kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
Kaszimerszen |
|
Kérelmező vállalat: |
Sarepta Therapeutics Inc. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
Tepotinib |
|
Kérelmező vállalat: |
Mirum Pharmaceuticals Inc. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Alagille-szindrómával összefüggő kolesztatikus pruritusz kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
Epsolay (benzoil-peroxid) |
|
Kérelmező vállalat: |
Sol-Gel Technologies Ltd. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Rosacea kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
Terlipresszin |
|
Kérelmező vállalat: |
Mallinckrodt Plc. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
1-es típusú hepatorenális szindróma kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
Pegcetakoplán |
|
Kérelmező vállalat: |
Apellis Pharmaceuticals, Inc. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Paroxizmális nokturnális hemoglobinuria kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
Aromiclomol |
|
Kérelmező vállalat: |
Orphazyme A/S |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
C-típusú Niemann-Pick betegség kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
Idekabtagene vicleucel |
|
Kérelmező vállalat: |
Bristol Myers Squibb |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Mielóma multiplex kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
loncastuximab tesirine |
|
Kérelmező vállalat: |
ADC Therapeutics SA |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Diffúz nagy B-sejtes limfóma kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
Libervant (diazepám) |
|
Kérelmező vállalat: |
Aquestive Therapeutics, Inc. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Klaszter rohamok kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
BBP-870 (Foszdenopterin) |
|
Kérelmező vállalat: |
BridgeBio Pharma, Inc. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
A-típusú molibdén-kofaktor hiány kezelésére |
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
